Food and Drug Administration beviljade påskyndat godkännande till pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) den 1 december 2023, för vuxna med kronisk lymfatisk leukemi eller små lymfatiska lymfom (KLL/SLL) som har genomgått minst två tidigare behandlingslinjer, inklusive en BTK-hämmare och en BCL-2-hämmare.
Studien tittade på hur väl det fungerade i BRUIN (NCT03740529), en världsomspännande, öppen, enarmad, multikohortstudie med 108 personer som hade KLL eller SLL och som redan hade haft minst två andra behandlingar, inklusive en BTK-hämmare och en BCL-2-hämmare. Patienterna genomgick en median av 5 tidigare behandlingslinjer, med ett intervall från 2 till 11. 200 procent av patienterna slutade använda den tidigare BTK-hämmaren på grund av refraktär eller förvärrad sjukdom. Läkemedlet Pirtobrutinib gavs oralt i en dos av XNUMX mg en gång om dagen och bibehölls tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet inträffade.
De primära effektmåtten var den övergripande svarsfrekvensen (ORR) och duration of response (DOR), utvärderade av en oberoende granskningskommitté baserat på 2018 års iwCLL-kriterier. Den objektiva svarsfrekvensen (ORR) var 72 % med ett 95 % konfidensintervall (KI) på 63 % till 80 %, och mediansvartiden (DOR) var 12.2 månader med en 95 % KI på 9.3 till 14.7. Alla svar var ofullständiga.
De vanligaste biverkningarna (≥ 20 %), exklusive laboratorierelaterade termer, var trötthet, blåmärken, hosta, besvär i rörelseorganen, covid-19, diarré, lunginflammation, magsmärtor, dyspné, blödningar, ödem, illamående, feber och huvudvärk. Laboratorieavvikelser av grad 3 eller 4 som drabbade mer än 10 % av patienterna inkluderade minskat antal neutrofiler, anemi och minskat antal trombocyter. 32 % av patienterna upplevde allvarliga infektioner, med dödliga infektioner rapporterade i 10 % av fallen. Förskrivningsmaterialet inkluderar varningar och råd för infektioner, blödningar, cytopenier, hjärtarytmier och efterföljande primära cancerformer.
Den föreslagna pirtobrutinibdosen är 200 mg oralt en gång om dagen tills sjukdomsprogression eller oacceptabla effekter.
Cancer
Lutetium Lu 177 dotatate är godkänt av USFDA för pediatriska patienter 12 år och äldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banbrytande behandling, har nyligen fått godkännande från US Food and Drug Administration (FDA) för pediatriska patienter, vilket markerar en betydande milstolpe inom pediatrisk onkologi. Detta godkännande representerar en ledstjärna av hopp för barn som kämpar mot neuroendokrina tumörer (NET), en sällsynt men utmanande form av cancer som ofta visar sig vara resistent mot konventionella terapier.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
