Maj 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) godkändes av Food and Drug Administration för användning hos vuxna och pediatriska patienter (12 år och äldre) med hematologiska maligniteter som är planerade att få en navelsträngsblodtransplantation efter myeloablativ konditionering för att påskynda återhämtningen av neutrofiler och minska risken för infektion.
I studie P0501 (NCT02730299), en öppen, multicenter, randomiserad studie av omidubicel-onlv-transplantation eller omanipulerad navelsträngsblod (UCB) enhetstransplantation efter myeloablativ konditionering hos patienter med hematologiska maligniteter, utvärderades effektiviteten och säkerheten för behandlingarna. Totalt 125 individer fördelades slumpmässigt, varav 62 fick omidubicel-onlv och 63 fick UCB. 52 patienter hade omidubicel-onlv-transplantation, med en mediandos på 9.0 X 106 celler/kg (intervall 2.1 - 47.6 X 106 celler/kg) av CD34+-celler. I UCB-armen fick 56 patienter en eller två sladdenheter (66 % fick två sladdenheter) implanterade. Mediandosen av CD34+-celler hos de 42 patienter som hade registrerade celldoser efter upptining var 0.2 X 106 celler/kg (intervall 0.0 – 0.8 X 106 celler/kg). Det fanns andra konditioneringsprotokoll som användes, såsom de baserade på kemoterapi eller totalkroppsbestrålning.
Tid till neutrofilåterhämtning efter transplantation och frekvensen av blod- och märgtransplantationsnätverk (BMT CTN) grad 2/3 bakteriella eller grad 3 svampinfektioner till och med dag 100 efter transplantation var de primära effektmåtten. Mediantiden till neutrofilåterhämtning var 12 dagar (95 % KI: 10-15 dagar) för de som fick omidubicel-onlv och 22 dagar (95 % KI: 19-25 dagar) för de som fick UCB. I omidubicel-onlv-armen upplevde 87 % av patienterna och 83 % av de som fick UCB neutrofil återhämtning. Till och med dag 100 efter transplantation var incidensen av BMT CTN Grad 2/3 bakteriella eller Grad 3 svampinfektioner 39 % respektive 60 % i de två grupperna.
Förskrivningsmaterialet inkluderar en varning i ruta för dödliga eller livshotande infusionsreaktioner, graft-versus-host-sjukdom (GvHD), engraftment-syndrom och graftsvikt, liknande det för godkända UCB-läkemedel. Omidubicel-onlv administrerades till 117 individer för vilken sjukdom som helst; av dem upplevde 47% infusionsreaktioner, 58% upplevde akut GVHD, 35% upplevde kronisk GVHD och 3% upplevde transplantatsvikt.
De vanligaste biverkningarna av grad 3-5 hos patienter i studie P0501 med hematologiska maligniteter var smärta (33 %), slemhinneinflammation (31 %), hypertoni (25 %) och gastrointestinal toxicitet (19 %).
Den rekommenderade dosen omidubicel-onlv är två sekventiella infusioner bestående av följande:
- en odlad fraktion: minst 8.0 × 108 totalt livskraftiga celler med minst 8.7 procent CD34+-celler och minst 9.2 × 107 totalt CD34+-celler, följt av
- en icke-odlad fraktion: minst 4.0 × 108 totala livsdugliga celler med minst 2.4 × 107 CD3+-celler.
Fullständig förskrivningsinformation för Omisirge kommer att finnas tillgänglig här.
