Food and Drug Administration godkände nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) den 27 november 2023 för vuxna patienter med framskridande desmoidtumörer som behöver systemisk behandling. Detta är den första godkända behandlingen för desmoidtumörer.
En studie som heter DeFi (NCT03785964) tittade på hur bra det fungerade. Det var ett internationellt, multicenter, randomiserat (1:1), dubbelblindt, placebokontrollerat experiment med 142 patienter som hade desmoidtumörer som blev värre och inte kunde behandlas med kirurgi. Patienterna var kvalificerade om desmoidtumören hade avancerat inom 12 månader efter screening. Deltagarna tilldelades slumpmässigt att ta 150 mg nirogacestat eller placebo oralt två gånger om dagen tills sjukdomsprogression eller outhärdlig toxicitet.
Progressionsfri överlevnad (PFS) beräknad av RECIST v1.1 genom en blindad oberoende central granskning eller klinisk progression bedömd av utredaren och granskad oberoende var det huvudsakliga sättet att mäta hur väl behandlingen fungerade. Medianprogressionsfri överlevnad (PFS) bestämdes inte i nirogacestatgruppen (95 % KI: ej fastställd) och var 15.1 månader (95 % KI: 8.4, ej fastställd) i placebogruppen. Hazard ratio (HR) var 0.29 (95 % KI: 0.15, 0.55) med ett p-värde på mindre än 0.001. En första undersökning av progressionsfri överlevnad (PFS) med enbart röntgenprogression visade en riskkvot på 0.31 (95 % KI: 0.16, 0.62).
Den objektiva reaktionshastigheten (ORR) var ett extra mått på effektiviteten. Den objektiva svarsfrekvensen (ORR) var 41 % (95 % KI: 29.8, 53.8) för deltagare i nirogacestatgruppen och 8 % (95 % KI: 3.1, 17.3) för dem i placebogruppen (p-värde=<0.001) ). Förbättringen av patientrapporterad värsta smärta från början av studien, som gynnade nirogacestatgruppen, bekräftade ytterligare effektresultaten.
De vanligaste biverkningarna inkluderade diarré, äggstockstoxicitet, hudutslag, illamående, utmattning, stomatit, huvudvärk, magbesvär, hosta, alopeci, övre luftvägsinfektion och dyspné.
Den föreslagna dosen av nirogacestat är 150 mg oralt två gånger om dagen, med eller utan mat, tills sjukdomen fortskrider eller det finns oacceptabel toxicitet. Varje dos på 150 mg består av tre 50 mg piller.
Cancer
Lutetium Lu 177 dotatate är godkänt av USFDA för pediatriska patienter 12 år och äldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banbrytande behandling, har nyligen fått godkännande från US Food and Drug Administration (FDA) för pediatriska patienter, vilket markerar en betydande milstolpe inom pediatrisk onkologi. Detta godkännande representerar en ledstjärna av hopp för barn som kämpar mot neuroendokrina tumörer (NET), en sällsynt men utmanande form av cancer som ofta visar sig vara resistent mot konventionella terapier.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
