Mars 2023: Forskarna som utvecklade ett nytt läkemedel som kan vara effektivt mot alla större typer av primär skelettcancer hos barn har kallat det "den viktigaste läkemedelsupptäckten på området på nästan ett halvt sekel."
Tester på möss implanterade med human skelettcancer visade CADD522:s förmåga att hämma en gen kopplad till cancers förmåga att sprida sig.
Fynden, som publicerades i Journal of Bone Oncology, visade, enligt forskarna, att läkemedlet kan öka överlevnaden med 50% utan behov av operation eller kemoterapi.
Lead researcher Dr Darrell Green, from the University of East Anglia’s Norwich Medical School, said: “Primary ben cancer is a type of cancer that begins in the bones.
Detta genombrott är verkligen viktigt eftersom behandling av skelettcancer inte har förändrats på mer än 45 år.
Dr Darrell Green
"Det är den tredje vanligaste solida barncancern, efter hjärna och njure, med cirka 52,000 XNUMX nya fall varje år över hela världen.
"Det kan snabbt spridas till andra delar av kroppen, och detta är den mest problematiska aspekten av denna typ av cancer.
"När cancern väl har spridit sig blir det mycket svårt att behandla med kurativ avsikt."
För närvarande är kemoterapi och lemamputation de enda behandlingarna för skelettcancer, med 42 % chans att överleva.
Enligt forskarna ökar deras "genombrottsläkemedel" överlevnaden med 50 procent och saknar de svåra biverkningarna av kemoterapi, såsom håravfall, trötthet och sjukdom.
Forskarna analyserade bentumörprover från 19 patienter vid Royal Orthopedic Hospital i Birmingham för studiens syfte.
De upptäckte att genen RUNX2 är aktiverad i primär skelettcancer och är associerad med sjukdomens spridning.
Enligt tester förhindrar CADD522 proteinet RUNX2 från att främja cancerutveckling.
Dr Green sade: "Metastasfri överlevnad ökade med 50 % i prekliniska prövningar när det nya läkemedlet CADD522 administrerades ensamt, utan kemoterapi eller kirurgi.
"Jag är optimistisk att i kombination med andra behandlingar som kirurgi, skulle denna överlevnadssiffra öka ytterligare.
"Det är viktigt att eftersom RUNX2-genen vanligtvis inte krävs av normala celler, orsakar läkemedlet inte biverkningar som kemoterapi.
Eftersom behandlingen av skelettcancer inte har förändrats på över 45 år är denna upptäckt extremt betydelsefull.
According to the researchers, the drug is currently undergoing toxicology testing, after which the team will seek approval from the MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) to begin a klinisk prövning på människor.
Forskare från University of Sheffield, Newcastle University, Royal Orthopedic Hospital of Birmingham och Norfolk and Norwich Hospital deltog också i forskningen, som stöddes av Sir William Coxen Trust och Big C.
Dr Green uppgav att hans bästa väns död i bencancer i barndomen inspirerade honom att studera sjukdomen.
"Jag ville förstå den underliggande biologin av cancerspridning så att vi kan ingripa på klinisk nivå och utveckla nya behandlingar så att patienter inte kommer att gå igenom vad min vän Ben gjorde," förklarade han.
