FDA har beviljat sitt genombrottsläkemedel quizartinib a genombrottsbehandling. Quizartinib är en FLT3 hämmare under utredning för behandling av vuxna patienter med återfall / eldfast FLT3-ITD akut myeloid leukemi ( AML ). Denna identifiering kommer att påskynda utvecklingen av quizartinib och förväntas ge patienterna nya läkemedel så snart som möjligt.
AML är en ondartad blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 namnet på de nya diagnostiserade patienterna, och mer än 10000 Ge AML dödsfall. Den 2005-2011 undersökningsresultat visar att 5- års överlevnad på AML patienter är bara 26% , vilket är det lägsta bland alla typer av leukemi. FLT3 genmutation är den vanligaste genetiska mutationen i AML patienter, medan FLT3-ITD är den vanligaste mutationen av FLT3 gen, och ungefär en fjärdedel av AML patienter bär på denna mutation. Jämfört med patienter som inte bar denna mutation, patienter med FLT3-ITD mutationer hade en sämre prognos, en högre risk för cancerrecidiv och en större risk för död efter återfall. Även om dessa patienter får en hematopoetisk stamcellstransplantation ( HSCT ), är risken för cancerrecidiv efter behandling fortfarande högre än för patienter som inte bär på denna mutation. För närvarande finns det ingen godkänd behandling för denna sjukdom. Därför förväntas denna genombrottsterapi ge nytt hopp till patienter med FLT3-ITD .
Förutom den banbrytande terapiidentifieringen, quizartinib också fått FDA snabbkvalificering för återfall / eldfast AML terapi och särläkemedelskvalifikationen för AML Utfärdats av FDA och Europeiska läkemedelsmyndigheten ( EMA ). Quizartinib är fortfarande på forsknings- och utvecklingsstadiet och har inte godkänts i något land. Säkerhet och tolerans har ännu inte certifierats. Detta godkännande förväntas dock påskynda utvecklingen av läkemedlet, vilket är riktigt goda nyheter för patienterna.
