Mars 2023: CAR-T-cellsterapi är en ny och effektiv cancerbehandlingsmodalitet som har revolutionerat behandlingen av cancer, särskilt blodcancer. Denna terapi uppnår en terapeutisk effekt eller botar sjukdom genom att reparera eller rekonstruera genetiskt material som har skadats. Sedan Roseberg först isolerade tumörinfiltrerande lymfocyter (TIL) för att behandla melanom 1986, har utvecklingen av modifierad T-cellsterapi tagit betydande fart. Sedan FDA godkände den första CAR-T-terapi, Kymriah, 2017 har CAR-T-marknaden vuxit snabbt. Enligt Frost & Sullivan förväntas den globala CAR-T-marknadens storlek öka från 10 miljoner USD 2017 till 1.08 miljarder USD 2020 och sedan till 9.05 miljarder USD 2025, med en sammansatt årlig tillväxttakt (CAGR) på 55 % från 2019 till 2025, vilket gör det till det snabbast växande segmentet av den globala cell- och genterapimarknaden (CGT).
CAR-T-terapi är ett av KGT-terapins undersegment. På basis av ursprunget för T-celler kan CAR-T-terapi delas in i två kategorier. Autolog CAR-T-cellsterapi, som använder patientens egna immunceller, och allogen CAR-T-cellterapi, som använder T-celler från donatorblod eller ibland navelsträngsblod. Majoriteten av CAR-T-terapierna är autologa CAR T-cellterapier, som vanligtvis innefattar stegen som beskrivs nedan:
Du kanske vill läsa: CAR T-cellterapi i Kina
1) T-celler skördas från patientens perifera blod;
2) Virala vektorer såsom AAV modifierar sedan T-celler med CAR-gener som är riktade mot ett specifikt cellyteprotein på cancerceller;
3) Den modifierade CAR-T-cellpopulationen utökas i enlighet med patientens vikt;
4) De expanderade CAR-T-cellerna återinfunderas sedan tillbaka till patienten. Hela tillverkningsproceduren varar mellan en och tre veckor och kräver GMP-överensstämmelse i en ultraren miljö.
CAR-T-terapi har nått en framgångsnivå som aldrig tidigare setts vid behandling av B-cellscancer som är resistenta mot eller motståndskraftiga mot kemoterapi, inklusive R/R, B-ALL, NHL och MM. Effektiviteten av att behandla solida tumörer är också under utredning. CD19-inriktade och BCMA-inriktade CAR-T-terapier uppnår den största kliniska framgången bland alla CAR-T-terapier. Fyra av de sex CAR-T-terapier som godkänts av FDA riktar sig mot CD19, medan två riktar sig mot BCMA.
Den mest betydande fördelen jämfört med små och stora molekylära läkemedel är att patienter kan ersätta livslång behandling av kronisk sjukdom med ett begränsat antal doser, eller till och med bara en.
USA var banbrytande för utvecklingen av CAR-T-branschen. Men i mitten av 2010-talet hade Kina lärt sig snabbt och kom ikapp USA. De viktigaste drivkrafterna kan i huvudsak tillskrivas den kinesiska regeringens stöd för utvecklingen av ett CGT-ekosystem som består av bioteknikföretag, akademiker, vårdgivare, investerare och regeringen. Efter prioriteringen av bioteknik i den trettonde femårsplanen, betonade den kinesiska regeringen sin strategi för att påskynda innovationen och utvecklingen av bioteknisk industri, inklusive cellterapi. Dessutom har berörda departement utfärdat uppmuntrande åtgärdsföreskrifter.
Efter publiceringen av yttranden från det statliga rådet om reform av systemet för utvärdering, granskning och godkännande av droger och medicinska anordningar 2015 blev kapitalmarknaden också aktiv. Med en sammansatt årlig tillväxt på 45 % samlade kinesiska cellterapiföretag in cirka 2.4 miljarder USD i finansiering mellan 2018 och 2021.
Du kanske vill läsa: CAR T Cellterapikostnad i Kina
Antalet CAR-T-terapiförsök i Kina överträffade de i USA 2018 som ett resultat av detta blomstrande ekosystem. I juni 2022 hade kinesiska företag genomfört 342 kliniska CAR-T-prövningar. Maligniteter i B-linjen var bland de vanligaste manifestationerna. Två VAGN produkter har kommersiella tillämpningar: Yescarta i juni 2021 och Relma-cel i september 2021, bland många drogkandidater.
Enligt Frost & Sullivan beräknas den inhemska CAR-T-marknaden öka från 0.2 miljarder CNY 2021 till 8 miljarder CNY 2025, och sedan till 28.9 miljarder CNY 2030, med en CAGR på 45 % från 2022 till 2030. Trots det faktum att den kinesiska CAR-T-marknaden fortfarande är i sin linda, finns en robust drivkraft.
Även om de två godkända CAR-T-produkterna kommer från kinesisk-amerikanska joint ventures Fosun Kite och JW Terapeutics, har inhemska aktörer gjort genombrott och kommit ikapp globala aktörer de senaste åren. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics och CARsgen Therapeutics fick alla NDA-godkännande för sina BCMA CAR-T-produkter, vilket etablerade dem som ledande inom BCMA CAR-T-terapi. CD19 CAR-T-produkter är ett fokus för Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group och många inhemska företag. Juventas Therapeutics är ledande inom kinesisk CD19 CAR-T-terapi now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II kliniska tester. Bioheng Biotech och BRL Biotech (kinesiska: ) skapar nya allogena CAR-T-marknader.
Du kanske vill läsa: CAR T Cellterapi för multipelt myelom i Kina
