Jan 2023: Drogen nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) har godkänts av Food and Drug Administration för vuxna patienter med högrisk, icke-reagerande icke-muskelinvasiv blåscancer (NMIBC) som har carcinoma in situ (CIS) med eller utan papillära tumörer.
I studie CS-003 (NCT02773849), en multicenter, enarmad studie som inkluderade 157 patienter med högrisk NMIBC och av vilka 98 hade CIS som kunde undersökas för svar, utvärderades effektiviteten. En gång var tredje månad i upp till 12 månader, oacceptabel toxicitet eller återkommande höggradig NMIBC, fick patienterna nadofaragene firadenovec-vncg 75 ml intravesikal instillation (3 x 1011 virala partiklar/ml [vp/ml]). Patienterna fick fortsätta att få nadofaragene firadenovec-vncg var tredje månad så länge det inte fanns något höggradigt återfall.
Komplett respons (CR) när som helst och responsens hållbarhet var de viktigaste effektutfallsmåtten (DoR). För att kvalificera sig som CR krävdes en negativ cystoskopi tillsammans med relevant TURBT, biopsier och urincytologi. Fem olika blåsbiopsier togs slumpmässigt från patienter som fortfarande var i CR efter ett år. Median DoR var 9.7 månader (intervall: 3, 52+), CR-frekvensen var 51 % (95 % CI: 41 %, 61 %) och 46 % av patienterna som svarade förblev i CR i minst ett år.
Ökad hyperglykemi, flytning från instillationsstället, ökade triglycerider, trötthet, kramp i urinblåsan, brådskande urinering, ökat kreatinin, hematuri, minskat fosfatvärde, frossa, dysuri och pyrexi var de vanligaste biverkningarna (incidens 10%) (liksom testavvikelser) >15 %).
Använd en urinkateter och administrera 75 ml nadofaragene firadenovec-vncg i blåsan en gång var tredje månad i en koncentration av 3 x 1011 vp/ml. Det rekommenderas att ta ett antikolinergikum som premedicinering före varje instillation.
