Dova Pharmaceuticals sa att US Food and Drug Administration (FDA) godkände sitt dotterbolag AkaRx nya läkemedel Doptelet (avatrombopag) tabletter för behandling av lågt antal trombocyter (trombocytopeni) hos vuxna med kronisk leversjukdom (CLD) som ska opereras för cancer eller en tand. Det är värt att nämna att detta är det tredje nya läkemedlet som godkänts av FDA inom en vecka och det första läkemedlet som för närvarande godkänts för detta ändamål.
Blodplättar är färglösa celler som produceras i benmärgen som hjälper till att bilda blodproppar i blodkärlen och förhindra blödning. Cancerkemoterapi orsakar vanligtvis trombocytopeni.
Doptelet (avatrombopag) är andra generationens orala trombopoietin (TPO)-receptoragonist en gång dagligen. Doptelet kan efterlikna effekten av TPO, det är den huvudsakliga regulatorn av normal trombocytproduktion. Läkemedlet har fått prioriterade granskningskvalifikationer för att behandla trombocytopeni hos vuxna med CLD som kommer att genomgå operation.
Doptelets säkerhet och effektivitet verifierades i två studier (ADAPT-1 och ADAPT-2). Dessa studier omfattade totalt 435 patienter med kronisk leversjukdom och svår trombocytopeni, som kommer att genomgå operation som vanligtvis kräver blodplättstransfusioner. Dessa studier utvärderade effekten av oral doptelet vid två dosnivåer jämfört med placebo under 5 dagars behandling. Resultaten visade att jämfört med placebogruppen hade en högre andel av patienterna i Doptelet-gruppen med två doser ökat antal blodplättar och behövde inte få blodplättstransfusion eller någon räddningsbehandling på operationsdagen och inom 7 dagar efter behandling . De vanligaste biverkningarna av Doptelet är feber, magsmärtor (buksmärtor), illamående, huvudvärk, trötthet och svullnad av händer och fötter (ödem).
"Patienter med lågt antal trombocyter och kronisk leversjukdom som kräver kirurgi har en ökad risk för blödning", säger Dr Richard Pazdur, chef för Center for Excellence in Oncology och tillförordnad chef för Office of Hematology and Oncology Products vid FDA Center för läkemedelsutvärdering och forskning. Öka antalet trombocyter. Detta läkemedel kan minska eller eliminera behovet av blodplättstransfusion, (trombocyttransfusion) kan öka risken för infektion och andra biverkningar.
