Juli 2022: Crizotinib (Xalkori, Pfizer Inc.) beviljades godkännande av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av vuxna och pediatriska patienter 1 år och äldre som diagnostiserades med inoperabelt, återkommande eller refraktärt inflammatoriskt anaplastiskt lymfomkinas (ALK) )-positiva myofibroblastiska tumörer som var positiva för ALK (IMT).
Både säkerheten och effekten av crizotinib utvärderades i två separata multicenter, enarmade, öppna prövningar. Dessa studier inkluderade både pediatriska och vuxna patienter med icke-operabel, återkommande eller refraktär ALK-positiv IMT. De pediatriska patienterna deltog i studien ADVL0912 (NCT00939770), medan de vuxna patienterna deltog i studien A8081013 (NCT01121588).
Den objektiva svarsfrekvensen var den primära effektindikatorn som mättes i dessa studier (ORR). Ett objektivt svar hittades hos 12 av de 14 pediatriska patienterna (vilket motsvarar en framgångsfrekvens på 86 % med ett konfidensintervall på 95 % från 57 % till 98 %) när patienterna utvärderades av en oberoende granskningskommitté. Fem av de sju vuxna patienterna uppvisade objektiva tecken på förbättring.
Symtomen på kräkningar, illamående, diarré, buksmärtor, hudutslag, synstörningar, övre luftvägsinfektion, hosta, feber, muskel- och skelettsmärta, trötthet, ödem och förstoppning var de vanligaste biverkningarna (35 procent) hos barn. Hos vuxna patienter var synstörningar, illamående och ödem de biverkningar som inträffade oftare än trettiofem procent av tiden.
Crizotinib ska administreras oralt två gånger dagligen i en dos av 250 milligram (mg) till vuxna patienter tills sjukdomen förvärras eller oacceptabel toxicitet uppnås. Oral administrering av 280 mg/m2 två gånger dagligen är den pediatriska dos som rekommenderas tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet inträffar.
View full prescribing information for Xalkori.
