November 2022: Food and Drug Administration beviljade påskyndat godkännande av futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) för vuxna patienter med tidigare behandlade, icke-opererbara, lokalt avancerade eller metastaserande intrahepatisk kolangiokarcinom som innehåller fibroblasttillväxtfaktorreceptor 2 (FGFR2) genfusioner eller andra omarrangemang.
Effekten utvärderades i TAS-120-101 (NCT02052778), en multicenter, öppen, enkelarmad studie som inkluderade 103 patienter med tidigare behandlade, icke-opererbara, lokalt avancerade eller metastaserande intrahepatisk kolangiokarcinom som innehöll en FGFR2-genbildningsfusion eller annan fusion. Närvaron av FGFR2-fusioner eller andra omarrangemang bestämdes med hjälp av nästa generations sekvenseringstestning. Patienterna fick 20 mg futibatinib oralt en gång dagligen tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
De viktigaste effektmåtten var övergripande svarsfrekvens (ORR) och duration of response (DoR) som fastställts av en oberoende granskningskommitté enligt RECIST v1.1. ORR var 42 % (95 % konfidensintervall [KI]: 32, 52); alla 43 svarande uppnådde partiella svar. Median DoR var 9.7 månader (95 % KI: 7.6, 17.1).
De vanligaste biverkningarna som inträffade hos 20 % eller fler av patienterna var nageltoxicitet, muskuloskeletal smärta, förstoppning, diarré, trötthet, muntorrhet, håravfall, stomatit, buksmärtor, torr hud, artralgi, dysgeusi, ögontorrhet, illamående, minskad aptit , urinvägsinfektion, palmar-plantar erytrodysestesisyndrom och kräkningar.
Den rekommenderade dosen av futibatinib är 20 mg oralt en gång dagligen tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet inträffar.
View full prescribing information for Lytgobi.
