2022 Nopémber: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) parantos dilisensikeun ku Administrasi Pangan sareng Narkoba pikeun dianggo pikeun jalma anu kambuh atanapi refractory myeloid / neoplasma limfoid (MLNs) anu ngagaduhan reséptor faktor pertumbuhan fibroblast 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), multicenter open-labél, percobaan panangan tunggal sareng 28 pasien anu parantos kambuh atanapi refractory MLNs sareng FGFR1 nyusun ulang, dievaluasi efektivitas. Pasién anu nyumponan kritéria pikeun kabébasan éta henteu layak pikeun atanapi parantos kambuh saatos cangkok sél stém hématopoétik alogénik (allo-HSCT) atanapi pangobatan anu ngarobih panyakit (contona, kémoterapi). Pemigatinib dipasihkeun dugi panyakitna ngembang, karacunan janten teu kaampeuh, atanapi pasien tiasa nampi allo-HSCT.
Dipilih demografi jeung ciri dasar kaasup handap: 64% awewe; 68% bodas; 3.6% hideung atanapi Afrika Amérika; 11% Asia; 3.6% Amérika India / Alaska Pribumi; jeung 88% status kinerja ECOG 0 atawa 1. Umur median éta 65 taun (rentang, 39 ka 78); 3.6% hideung atanapi Afrika Amérika; 68% bodas; jeung 68% bodas.
Dumasar kana tingkat réspon lengkep (CR) anu nyumponan kritéria réspon khusus pikeun jinis panyakit morfologis, efficacy ditangtukeun. 14 ti 18 penderita panyakit extramedullary (EMD) jeung fase kronis dina sungsum (78%; 95% CI: 52, 94) diala remisi lengkep (CR). Jumlah rata-rata poé ka CR éta 104. (rentang, 44 ka 435). Waktos median (tina 1+ dugi ka 988+ dinten) henteu kahontal. Dua tina opat pasien anu ngagaduhan fase blast dina sungsum sareng atanapi tanpa EMD (durasi: 1+ sareng 94 dinten) aya dina remisi. Salah sahiji tina tilu pasien anu ngagaduhan EMD nyalira ngalaman CR (langgeng 64+ dinten). Laju respon cytogenetic pinuh pikeun sakabéh 28 penderita-kaasup 3 tanpa kasakit morfologis-éta 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hyperphosphatemia, karacunan kuku, alopecia, stomatitis, diare, panon garing, kacapean, baruntus, anémia, kabebeng, sungut garing, epistaxis, detachment rétina serous, nyeri tungtungna, turun napsu, kulit garing, dyspepsia, nyeri deui, seueul, visi kabur, Edema periferal, sareng pusing mangrupikeun réaksi ngarugikeun anu paling sering (20%) anu dialaman ku pasien.
Ngurangan fosfat, ngurangan limfosit, ngurangan leukosit, ngurangan trombosit, elevated alanin aminotransferase, sarta ngurangan neutrofil anu paling kaprah Kelas 3 atawa 4 Abnormalitas laboratorium (10%).
Disarankeun nyandak 13.5 mg pemigatinib sakali sadinten dugi ka kamajuan panyakit atanapi aya karacunan anu teu kaampeuh.
View full prescribing information for Pemazyre.
