Administrasi Pangan sareng Narkoba otorisasi nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) dina 27 Nopémber 2023, pikeun pasién sawawa kalayan tumor desmoid maju anu peryogi perawatan sistemik. Ieu mangrupikeun terapi otorisasi awal pikeun tumor desmoid.
Panaliti anu disebut DeFi (NCT03785964) ningali kumaha jalanna. Ieu mangrupa internasional, multiséntral, randomized (1: 1), ganda-buta, percobaan placebo-dikawasa kalawan 142 pasien anu miboga tumor desmoid nu jadi parah na teu bisa diubaran ku bedah. Pasén anu mumpuni lamun tumor desmoid geus maju dina 12 bulan sanggeus screening. Pamilon sacara acak ditugaskeun nyandak 150 mg nirogacestat atanapi plasebo sacara lisan dua kali sadinten dugi ka kamajuan panyakit atanapi karacunan anu teu kaampeuh.
Progression-gratis survival (PFS) diitung ku RECIST v1.1 ku review sentral bebas buta atawa progression klinis ditaksir ku investigator tur reviewed bebas éta cara utama pikeun ngukur kumaha ogé perlakuan digawé. The survival progression-gratis median (PFS) teu ditangtukeun dina grup nirogacestat (95% CI: teu ditangtukeun) sarta éta 15.1 bulan (95% CI: 8.4, teu ditangtukeun) dina grup placebo. Babandingan bahya (HR) éta 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) kalawan p-nilai kirang ti 0.001. Panaliti awal ngeunaan survival bébas kamajuan (PFS) ngan ukur nganggo kamajuan radiografi ngungkabkeun rasio bahaya 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Laju réaksi objektif (ORR) mangrupikeun ukuran éféktivitas tambahan. Laju Tanggapan Tujuan (ORR) nyaéta 41% (95% CI: 29.8, 53.8) pikeun pamilon dina grup nirogacestat sareng 8% (95% CI: 3.1, 17.3) pikeun anu aya dina grup plasebo (p-nilai = <0.001). ). Perbaikan nyeri anu paling parah anu dilaporkeun ku pasien ti mimiti diajar, anu langkung milih grup nirogacestat, langkung mastikeun hasil efficacy.
Pangaruh ngarugikeun anu umum kalebet diare, karacunan indung, ruam, seueul, kacapean, stomatitis, nyeri sirah, teu ngarareunah burih, batuk, alopecia, inféksi saluran pernapasan luhur, sareng dyspnea.
Dosis nirogacestat anu disarankeun nyaéta 150 mg dicandak sacara lisan dua kali sadinten, sareng atanapi tanpa tuangeun, dugi ka panyakitna parah atanapi aya karacunan anu teu katampi. Unggal dosis 150 mg diwangun ku tilu pil 50 mg.
kangker
Lutetium Lu 177 dotatate disatujuan ku USFDA pikeun penderita murangkalih 12 taun sareng langkung ageung kalayan GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, perlakuan groundbreaking, nembe nampi persetujuan ti Administrasi Pangan sarta Narkoba AS (FDA) pikeun penderita murangkalih, nandaan hiji milestone signifikan dina onkologi murangkalih. Persetujuan ieu ngagambarkeun lantera harepan pikeun murangkalih anu ngalawan tumor neuroendocrine (NETs), bentuk kanker anu jarang tapi nangtang anu sering kabuktian tahan kana terapi konvensional.
Alysha Mendossa
Bisa 11, 2024
