2023 Nov: Administrasi Pangan sareng Narkoba (FDA) nyatujuan Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) dina bulan Nopémber 2023 pikeun pengobatan pasien dewasa anu kambuh atanapi refractory myelodysplastic syndromes (MDS) anu gaduh mutasi isocitrate dehidrogenase-1 (IDH1) anu rentan nurutkeun hiji tés FDA-disatujuan.
FDA ogé nyatujuan Abbott RealTime IDH1 Assay salaku alat diagnostik pendamping pikeun milih pasien anu nampi ivosidenib.
Persetujuan didasarkeun kana AG120-C-001 (NCT02074839), panangan tunggal, labél kabuka, percobaan multisenter sareng pasien dewasa 18 anu parantos kambuh atanapi refractory MDS sareng mutasi IDH1. Mutasi IDH1 diidentipikasi ku ngagunakeun tes diagnostik lokal atanapi sentral dina getih periferal atanapi sumsum tulang, teras disahkeun ku analisa retrospektif ngagunakeun Abbott RealTime IDH1 Assay.
Inosidenib oral dikaluarkeun dina dosis awal 500 mg per dinten sacara kontinyu salami 28 dinten, atanapi dugi ka cangkok sél stém hematopoietik, kamajuan panyakit, atanapi karacunan anu teu katampi. Durasi rata-rata pangobatan nyaéta 9.3 bulan. Saatos nampi ivosidenib, cangkok sél sirung dilaksanakeun dina hiji pasien.
Laju tina ngabutuhkeun transfusi getih nepi ka teu ngabutuhkeunana, laju remisi lengkep (CR) atawa remisi parsial (PR) (réspon Grup Gawé Internasional 2006 pikeun MDS), jeung lilana CR+PR dipaké pikeun nangtoskeun sabaraha alusna. perlakuan digawé. Unggal respon observasi constituted a CR. 389.9% éta laju CR (95% CI: 17.3, 64.3%). Waktu median-to-CR nyaéta 1.9 bulan, kalayan rentang 1.0 dugi ka 5.6 bulan. Sanajan kitu, lilana median CR teu bisa diperkirakeun, Manjang ti 1.9 nepi ka 80.8+ bulan. Tina salapan pasien anu mimitina ngandelkeun sél getih beureum (RBC) sareng transfusi trombosit, genep (67%) ngahontal kamerdikaan tina RBC sareng transfusi trombosit dina waktos 56 dinten saatos garis dasar. Tujuh ti salapan pasien anu bébas transfusi dina dasarna, kalebet trombosit sareng transfusi RBC, tetep bébas transfusi pikeun période 56 dinten saatos periode dasar (78 persen).
Dibandingkeun sareng réaksi ngarugikeun anu paling sering dititénan ku monoterapi ivosidenib pikeun AML, ieu mangrupikeun réaksi ngarugikeun anu paling sering. Salian cerna (kabebeng, seueul, arthralgia, létoy, batuk, jeung myalgia), gejala ieu ogé ngawengku baruntus jeung arthralgia. The QTc ogé bisa jadi berkepanjangan ku Tibsovo.
Perhatosan Boxed kalebet dina inpormasi resep pikeun ngingetkeun pasien sareng profésional kasehatan ngeunaan résiko sindrom diferensiasi anu tiasa fatal.
Tingali inpormasi resep lengkep pikeun Tibsovo.
