2023 Pébruari: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
Sebutan ieu nambihan sebutan obat yatim piatu taun saméméhna ti lembaga pangaturan.
Sebutan ieu, anu nawiskeun dukungan kauangan sareng pangaturan, dimaksudkeun pikeun ngagancangkeun pamekaran obat-obatan anu berpotensi pikeun ngubaran panyakit anu serius, ngancam kahirupan, atanapi anu jarang anu ayeuna aya perawatan anu henteu cekap.
"Leveraging na ... pipa produk inovatif [sareng] kamampuhan pabrik jeung klinis terpadu, IASO boga tujuan pikeun nganteurkeun terapi transformative, curable jeung affordable nu minuhan kabutuhan médis unmet ka penderita di Cina ogé sakuliah dunya," ceuk parusahaan dina pengumuman na. .
Uji coba AS tina CT103A diperkirakeun dina Méi
Status jalur gancang ngamungkinkeun anjeun ngaliwat ulasan anu ngagulung sareng ningali upami anjeun cocog pikeun persetujuan anu langkung gancang sareng tinjauan prioritas. Tinjauan rolling hartosna yén perusahaan tiasa ngirimkeun sababaraha bagian tina aplikasi pangaturan nalika aranjeunna siap, tibatan ngantosan dugi ka sadaya bagian réngsé sateuacan lembaga tiasa ningali aplikasina.
Persetujuan gancangan, anu disebut ogé "persetujuan bersyarat," dipasihkeun ka pangobatan anu kasadiaan langsung nyumponan kabutuhan médis anu teu acan kacumponan, salami bukti awal nunjukkeun yén kauntungan tina pangobatan langkung ageung tibatan résiko.
Kalayan sebutan RMAT, anjeun tiasa ngobrol sareng FDA awal, sering, sareng caket. Dina kasus persetujuan gancangan, bukti klinis anu diperyogikeun pikeun ngonfirmasi mangpaat terapi sareng nampi persetujuan lengkep tiasa asalna tina sumber sanés ti uji klinis konfirmasi tradisional, anu biasana ngahémat waktos sareng artos.
Sajauh ieu, CT103A ngan ukur dicoba pikeun pasien myeloma di China, dimana éta dianggap terapi terobosan sareng ayeuna diulas gancang. Di dinya, IASO sareng Innovent Biologics damel babarengan pikeun ngadamel CT103A.
Dina bulan Désémber, FDA nyatujuan aplikasi IASO pikeun ubar énggal. Ieu ngandung harti yén CT103A bisa dipaké dina percobaan klinis di AS
Uji coba klinis Fase 1b (NCT05698303) bakal nguji pengobatan dugi ka 12 dewasa kalayan RRMM pikeun ningali kumaha aman sareng efektifna. Panaliti bakal dilakukeun di Pusat Kanker MD Anderson di Universitas Texas di Houston, Texas. Ieu diperkirakeun dimimitian dina Méi.
Terapi sél T reséptor antigen chimeric (CAR) jalanna ku ngagampangkeun sél T, nyaéta jinis sél imun anu tiasa ngalawan kanker, mendakan sareng nyerang sél kanker.
Ngumpulkeun T-sél pasien sareng ngarobahna di laboratorium pikeun ngadamel reséptor, atanapi CAR, anu ngakuan protéin khusus dina sél kanker mangrupikeun ideu utama dina metode ieu. Nalika sél-sél anu direkayasa ieu disimpen deui kana awak, aranjeunna kedah mendakan sareng maéhan sél kanker tanpa ngaruksak sél séhat awak.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-sél terapi that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Dina uji coba Fase 1 pilot awal (ChiCTR1800018137) di Cina, 18 jalma anu ngagaduhan RRMM dibéré perlakuan. Sanggeus kira-kira sataun, sakabéh maranéhanana boga respon kana perlakuan. Ampir tilu-suku (72,2%) ngagaduhan réspon lengkep atanapi langkung saé, anu hartosna tumorna leungit.
Nepi ka ayeuna, terapi sél T CAR IOSA ngan ukur diuji di Cina
Saatos éta, percobaan Fase 1/2 anu disebut FUMANBA-1 (NCT05066646) dimimitian di Cina pikeun nguji kasalametan sareng efektivitas CT103A dugi ka 132 dewasa kalayan RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Nepi ka 21 Januari 2022, CT103A parantos dianggo pikeun ngubaran 79 jalma, sareng rata-rata waktos kanggo susulan ampir 10 bulan.
Pasién ieu parantos ngalangkungan rata-rata lima jalur perawatan, sababaraha diantarana obat imunomodulator, sambetan proteasom, sareng sambetan CD38. Dua belas (15.2%) di antarana parantos dirawat ku terapi sél CAR-T anu disasarkeun ku BCMA non-manusa.
Saatos median 16 dinten perlakuan, hasil nunjukkeun yén kalolobaan pasien (94.9%) sahenteuna ngagaduhan réspon parsial. Ieu kalebet 68.4% pasien anu ngagaduhan réspon lengkep atanapi langkung saé sareng 89.9% pasien anu ngagaduhan réspon parsial anu saé atanapi langkung saé.
Sapuluh jalma anu ngagaduhan myeloma extramedullary, jinis kanker anu tumbuh di luar sungsum tulang, sadayana langkung saé tina perawatan. Sadaya jalma ieu langkung saé saatos dirawat, sareng 90% di antarana janten langkung saé atanapi langkung saé.
The response rate for the 12 people who had Terapi sél T-mobil before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Tina sakabeh kelompok 79 pasien, 92.4% ogé négatip pikeun panyakit sésa-sésa minimal, atanapi sajumlah leutik sél kanker anu kadang-kadang tiasa tetep saatos perawatan sareng nyababkeun panyakitna datang deui.
Propil kaamanan CT103A éta alus sarta gampang pikeun nanganan.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-sél terapi. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Sindrom neurotoxicity pakait sareng sél éféktor imun, réspon imun anu serius anu mangaruhan sistem saraf, katingal dina dua jalma. Gejalana hampang atanapi sedeng sareng ngaleungit.
Sacara umum, CT103A henteu ngabalukarkeun réspon imun anu ngalawan perlakuan, sanaos 16.5% pasien diuji positip pikeun antibodi ngalawan CT103A.
Dina percobaan Fase 1 FUMANBA-2 (NCT05181501), dugi ka 20 anu nembe didiagnosis, sababaraha pasien myeloma anu résiko luhur diuji pikeun ningali naha CT103A tiasa ngabantosan aranjeunna.
