Сједињене Америчке Државе ФДУ је одобрио гилтеритиниб ( Ксоспата ) за лечење одраслих пацијената са ФЛТ3 рецидив позитиван на мутације или рефракторна акутна мијелоична леукемија ( АМЛ ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
„Око 25% -30% пацијената са АМЛ са ФЛТ3 мутираним генима“, рекао је у саопштењу директор ФДА центра за лекове ФДА Центра за онкологију и хематологију и онкологију производа, вршилац дужности директора Рицхард Паздур, МД и Ресеарцх. Ове мутације су посебно повезане са агресивношћу рака и већим ризиком од поновног појављивања. “
Паздур је додао да је гилтеритиниб први одобрени лек који се користи као монотерапија у популацији пацијената са АМЛ.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
252 пацијента укључена у суђење у раној фази 1/2 показало је да је 49% пацијената са релапсом или ватросталном мутацијом АМЛ и ФЛТ3 одговорило на гилтеритиниб. Медијан преживљавања ових учесника био је више од 7 месеци. Само 12% пацијената без ФЛТ3 мутација одговорило је на гилтеритиниб, пружајући доказе да се он може користити као селективни инхибитор мутантног ФЛТ3.
Одобрење је засновано на подацима студије АДМИРАЛ, рандомизираног испитивања фазе 3 у којем је 138 одраслих пацијената са релапсом ФЛТ3 позитивним релапсом / ватросталном АМЛ примало 120 мг оралног гефитиниба дневно. У овој групи је 21% пацијената постигло потпуну ремисију или потпуну ремисију са делимичним хематолошким опоравком. Само суђење АДМИРАЛ-у је још увек у току, а детаљни подаци о одговору и укупном опстанку очекују се следеће године.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
