Јан КСНУМКС: За одрасле пацијенте са локално узнапредовалим нересектабилним или метастатским малигним туморима периваскуларних епителиоидних ћелија, Управа за храну и лекове је лиценцирала честице везане за сиролимус за протеине за суспензију за ињекције (везане за албумин) (Фиарро, Аади Биосциенце, Инц.) (ПЕЦома).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Укупна стопа одговора (ОРР) и трајање одговора (ДОР) су биле кључне мере исхода ефикасности, као што је утврђено заслепљеним независним централним прегледом коришћењем РЕЦИСТ в.1.1. ОРР је био 39 процената (95 процената ЦИ: 22 процента, 58 процената), при чему су два пацијента потпуно одговорила. Медијан ДОР није испуњен (95 процената ЦИ: 6.5 месеци, није могуће проценити). 67 одсто испитаника имало је одговор који је трајао више од 12 месеци, а 58 одсто је имало одговор који је трајао више од 24 месеца.
Стоматитис, умор, осип, инфекција, мучнина, едем, дијареја, мускулоскелетна нелагодност, смањена тежина, смањени апетит, кашаљ, повраћање и дисгеузија били су најчешћи нежељени догађаји (30 процената). Смањени лимфоцити, повећана глукоза, смањени калијум, смањени фосфати, смањени хемоглобин и повишена липаза били су најчешће абнормалности од 3 до 4 у лабораторији (6%).
До прогресије болести или неподношљиве токсичности, препоручена доза је 100 мг/м2 која се даје као ИВ инфузија током 30 минута 1. и 8. дана сваког 21-дневног циклуса.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
