Август КСНУМКС: Пралсетиниб (Гаврето, Генентецх, Инц.) је добио редовно одобрење од стране Управе за храну и лекове за одрасле пацијенте са метастатским РЕТ фузионим позитивним карциномом немалих ћелија плућа (НСЦЛЦ), што је утврђено тестом који је одобрила ФДА.
На основу почетне укупне стопе одговора (ОРР) и трајности одговора (ДОР) код 114 пацијената који су учествовали у студији АРРОВ (НЦТ03037385), мултицентричном, отвореном, вишекохортном испитивању, пралсетиниб је претходно добио убрзано одобрење за НСЦЛЦ. индикација 4. септембра 2020. На основу информација од још 123 пацијента и додатних 25 месеци праћења да би се проценила дуготрајност одговора, извршена је конверзија на редовно одобрење.
Укупно 237 пацијената са локално напредовалим или метастатским РЕТ фузионо позитивним НСЦЛЦ показало је ефикасност. Пацијентима је даван пралсетиниб све док болест није напредовала или нуспојаве нису биле неподношљиве.
Заслепљени независни комитет за ревизију (БИРЦ) одлучио је да су ОРР и ДОР кључне мере ефикасности. ОРР је био 78% (95% ЦИ: 68, 85) међу 107 пацијената који никада нису примали терапију, а средњи ДОР је био 13.4 месеца (95% ЦИ: 9.4, 23.1). ОРР је био 63% (95% ЦИ: 54, 71) међу 130 пацијената који су претходно имали хемотерапију засновану на платини, а средњи ДОР је био 38.8 месеци (95% ЦИ: 14.8, не може се проценити).
Најчешћи нежељени ефекти били су мускулоскелетни нелагодност, констипација, хипертензија, дијареја, умор, едем, пирексија и кашаљ (25%).
Препоручена доза је 400 мг пралсетиниба који се узима орално једном дневно. Препоручује се узимање пралсетиниба на празан стомак (без хране најмање 2 сата пре и најмање 1 сат након примене пралсетиниба).
