Новембар КСНУМКС: Пемигатиниб (Пемазире, Инците Цорпоратион) је лиценцирана од стране Управе за храну и лекове за употребу код људи са релапсом или рефракторним мијелоидним/лимфоидним неоплазмама (МЛН) које имају измењени рецептор фактора раста фибробласта 1 (ФГФР1).
ФИГХТ-203 (НЦТ03011372), мултицентрично отворено испитивање са једном руком са 28 пацијената који су имали релапсне или рефракторне МЛН са реорганизацијом ФГФР1, проценило је ефикасност. Пацијенти који су испунили критеријуме за подобност били су или неподобни за или су имали релапс након алогене трансплантације хематопоетских матичних ћелија (ало-ХСЦТ) или третмана који модификује болест (нпр. хемотерапија). Пемигатиниб је даван све док болест није напредовала, токсичност није постала неподношљива или су пацијенти могли да примају ало-ХСЦТ.
Одабране демографске и основне карактеристике укључивале су следеће: 64% жена; 68% бело; 3.6% црнаца или Афроамериканаца; 11% Азијати; 3.6% америчких Индијанаца/домородаца Аљаске; и 88% ЕЦОГ статус учинка 0 или 1. Средња старост је била 65 година (опсег, 39 до 78); 3.6% црнаца или Афроамериканаца; 68% бело; и 68% бело.
На основу стопе потпуног одговора (ЦР) које су задовољиле критеријуме одговора специфичне за врсту морфолошке болести, одређена је ефикасност. 14 од 18 пацијената са екстрамедуларном болешћу (ЕМД) и хроничном фазом у сржи (78%; 95% ЦИ: 52, 94) добило је потпуну ремисију (ЦР). Просечан број дана до ЦР је био 104. (опсег, 44 до 435). Средње време (од 1+ до 988+ дана) није постигнуто. Два од четири пацијента који су имали бластну фазу у сржи са или без ЕМД (трајање: 1+ и 94 дана) били су у ремисији. Један од три пацијента који су имали само ЕМД доживео је ЦР (у трајању од 64+ дана). Потпуна стопа цитогенетичког одговора за свих 28 пацијената — укључујући 3 без морфолошке болести — била је 79% (22/28; 95% ЦИ: 59, 92).
Хиперфосфатемија, токсичност ноктију, алопеција, стоматитис, дијареја, суво око, умор, осип, анемија, констипација, сува уста, епистакса, серозно одвајање мрежњаче, бол у екстремитетима, смањен апетит, сува кожа, диспепсија, бол у леђима, замућење периферни едем и вртоглавица су биле најчешће (20%) нежељене реакције код пацијената.
Смањен фосфат, смањени лимфоцити, смањени леукоцити, смањени тромбоцити, повишена аланин аминотрансфераза и смањени неутрофили били су најзаступљеније лабораторијске абнормалности степена 3 или 4 (10%).
Саветује се узимање 13.5 мг пемигатиниба једном дневно док болест не напредује или док не дође до неподношљиве токсичности.
View full prescribing information for Pemazyre.
