Може КСНУМКС: Омидубицел-онлв (Омисирге, Гамида Целл Лтд.) је одобрила Управа за храну и лекове за употребу код одраслих и педијатријских пацијената (12 година и старијих) са хематолошким малигнитетима којима је заказана трансплантација крви из пупчане врпце након мијелоаблативног кондиционирања. како би се убрзао опоравак неутрофила и смањио ризик од инфекције.
У студији П0501 (НЦТ02730299), отвореном, мултицентричном, рандомизованом испитивању трансплантације омидубицел-онлв или трансплантације јединице крви пупчаника без манипулације (УЦБ) након мијелоаблативног кондиционирања код пацијената са хематолошким малигнитетима, процењена је ефикасност и безбедност третмана. Укупно 125 појединаца је насумично распоређено, од којих су 62 примале омидубицел-онлв и 63 су примале УЦБ. 52 пацијента су имала трансплантацију омидубицел-онлв, са средњом дозом од 9.0 Кс 106 ћелија/кг (опсег 2.1 – 47.6 Кс 106 ћелија/кг) ЦД34+ ћелија. У руци УЦБ, 56 пацијената је уградило једну или две јединице пупчаника (66% је добило две јединице пупчаника). Средња доза ЦД34+ ћелија код 42 пацијента код којих су забележене дозе ћелија након одмрзавања била је 0.2 Кс 106 ћелија/кг (опсег 0.0 – 0.8 Кс 106 ћелија/кг). Коришћени су и други протоколи кондиционирања, као што су они засновани на хемотерапији или тоталном зрачењу тела.
Време до опоравка неутрофила након трансплантације и учесталост Мреже клиничких испитивања за трансплантацију крви и сржи (БМТ ЦТН) бактеријске инфекције степена 2/3 или гљивичне инфекције 3. степена до 100. дана након трансплантације биле су примарне мере исхода ефикасности. Средње време до опоравка неутрофила било је 12 дана (95% ЦИ: 10-15 дана) за оне који су примали омидубицел-онлв, и 22 дана (95% ЦИ: 19-25 дана) за оне који су примали УЦБ. У руци која је примала омидубицел онлв, 87% пацијената и 83% оних који су примали УЦБ доживело је опоравак неутрофила. До 100. дана након трансплантације, инциденција БМТ ЦТН степена 2/3 бактеријске инфекције или гљивичне инфекције степена 3 била је 39% и 60%, респективно, у две групе.
Материјал за прописивање укључује Упозорење у кутији за смртоносне или по живот опасне реакције на инфузију, болест трансплантата против домаћина (ГвХД), синдром усађивања и неуспех трансплантата, слично као код одобрених УЦБ лекова. Омидубицел-онлв је примењен на 117 особа за било коју болест; од њих, 47% је имало реакцију на инфузију, 58% акутну ГВХД, 35% хроничну ГВХД, а 3% је доживело отказ графта.
Најчешћи нежељени одговори степена 3-5 код пацијената у студији П0501 са хематолошким малигнитетима били су бол (33%), упала слузокоже (31%), хипертензија (25%) и гастроинтестинална токсичност (19%).
Препоручена доза омидубицела-онлв је две узастопне инфузије које се састоје од следећег:
- култивисана фракција: најмање 8.0 × 108 укупне одрживе ћелије са најмање 8.7 процената ЦД34+ ћелија и најмање 9.2 × 107 укупне ЦД34+ ћелије, а затим
- некултурна фракција: минимум 4.0 × 108 укупно живих ћелија са најмање 2.4 × 107 ЦД3+ ћелије.
Комплетне информације о прописивању за Омисирге биће доступне овде.
