ФДА одобрила свој пробој лек квисартиниб а продорни третман. Куизартиниб је ФЛТ3 инхибитора који се истражује за лечење одраслих пацијената са релапсом / ватростални ФЛТ3-ИТД акутна мијелоична леукемија ( АМЛ ). Ова идентификација ће убрзати развој квисартиниб и очекује се да пацијентима што пре донесе нове лекове.
АМЛ је малигни blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 име нових дијагностикованих пацијената и више од 10000 Ge АМЛ смрти. КСНУМКС-КСНУМКС резултати анкете показују да је 5- године стопа преживљавања од АМЛ пацијенти је само 100% , што је најниже међу свим врстама леукемије. ФЛТ3 мутација гена је најчешћа генетска мутација у АМЛ пацијената, док ФЛТ3-ИТД је најчешћа мутација ФЛТ3 гена, и око четвртине АМЛ пацијенти носе ову мутацију. У поређењу са пацијентима који нису имали ову мутацију, пацијенти са ФЛТ3-ИТД мутације су имале лошију прогнозу, већи ризик од рецидива рака и већи ризик од смрти након релапса. Чак и ако ови пацијенти добију трансплантацију хематопоетских матичних ћелија ( ХСЦТ ), шанса за поновни настанак карцинома након лечења и даље је већа него код пацијената који немају ову мутацију. Тренутно не постоји одобрено лечење ове болести. Стога се очекује да ће ова револуционарна терапија пацијентима са донети нову наду ФЛТ3-ИТД .
Поред идентификације пробојне терапије, квисартиниб такође добио ФДУ брза квалификација за рецидив / ватростални АМЛ терапија и квалификација лека сирочад за АМЛ издаје ФДУ и Европске агенције за лекове ( ЕМА ). Квисартиниб је још увек у фази истраживања и развоја и није одобрена ни у једној земљи. Сигурност и толеранција тек треба да буду потврђени. Међутим, очекује се да ће ово одобрење убрзати развој лека, што је заиста добра вест за пацијенте.
