Септембар 2022: Ибрутиниб (Имбрувица, Пхармацицлицс ЛЛЦ) је одобрила Управа за храну и лекове за употребу код педијатријских пацијената са хроничном болешћу трансплантата против домаћина (цГВХД) који су млађи од 1 године и нису успели у једној или више линија системске терапије. Орални раствор, пилуле и капсуле су примери формулација.
Ефикасност ибрутиниба је процењена у иМАГИНЕ (НЦТ03790332), отвореном, мултицентричном испитивању са једном руком за децу и младе одрасле особе са умереним или тешким цГВХД. Учесници су били узраста од 1 године до мање од 22 године. 47 пацијената је било потребно додатно лечење након што једна или више линија системских лекова нису успеле и укључени су у испитивање. Ако је захваћеност генитоуринарног система у једном органу била једини знак цГВХД, пацијенти су искључени.
Просечна старост пацијената била је 13 година (распон од 1 до 19). Следе неке од демографских података 47 пацијената: 70% популације су мушкарци, 36% су белци, 9% су црнци или Афроамериканци, а 55% је непријављено.
Укупна стопа одговора (ОРР) до 25. недеље служила је као примарни индикатор исхода ефективности. Према Критеријумима одговора на пројекат за развој консензуса НИХ 2014, ОРР укључује потпуне или делимичне одговоре. До 25. недеље, ОРР је достигао 60% (95% ЦИ: 44, 74). Просечно време потребно да се добије одговор је 5.3 месеца (95% ЦИ: 2.8, 8.8). Средње трајање цГВХД-а било је 14.8 месеци (95% ЦИ: 4.6, није могуће проценити) од првог одговора на смрт или нових системских третмана.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Препоручена доза ИМБРУВИЦА је 420 мг орално једном дневно за пацијенте старије од 12 година са цГВХД и 240 мг/м2 орално једном дневно (до дозе од 420 мг) за пацијенте од 1 до мање од 12 година са цГВХД , до прогресије цГВХД-а, рецидива основног малигнитета или неприхватљиве токсичности.
Погледајте пуне информације о прописивању за Имбрувицу.
