14. јануара 2019. године кабозантиниб (ЦАБОМЕТИКС, Екеликис, Инц.) одобрио је За храну и лекове за пацијенте са хепатоцелуларним карциномом (ХЦЦ) који су претходно лечени сорафенибом.
Одобрење је засновано на рандомизираној (2: 1) ЦЕЛЕСТИАЛ (НЦТ01908426), двоструко слепој, плацебо контролисаној, мултицентричној студији на ХЦЦ пацијентима који су претходно добили сорафениб и имали оштећење јетре у класи Цхилд Пугх класе А. Пацијенти су рандомизирани да примају било кабозантиниб 60 мг једном дневно орално (н = 470) или плацебо (н = 237) пре погоршања болести или неодговарајуће токсичности.
Примарна мера ефикасности била је укупно преживљавање (ОС); додатне мере исхода биле су преживљавање без прогресије болести (ПФС) и укупна стопа одговора (ОРР), према процени истраживача према РЕЦИСТ 1.1. Медијан ОС је био 10.2 месеца (95% ЦИ: 9.1,12.0, 8) за пацијенте који су примали кабозантиниб и 95 месеци (6.8% ЦИ: 9.4, 0.76) за оне који су примали плацебо (ХР 95; 0.63% ЦИ: 0.92, 0.0049) = 5.2; . Медијан ПФС је био 4.0 месеца (5.5, 1.9) и 1.9 месеци (1.9, 0.44), у групи са кабозантинибом и плацебом, респективно (ХР 95; 0.36% ЦИ: 0.52, 0.001; п<4). ОРР је била 95% (2.3% ЦИ: 6.0, 0.4) у групи која је примала кабозантиниб и 95% (0.0% ЦИ: 2.3, XNUMX) у групи која је примала плацебо.
Дијареја, умор, смањен апетит, палмарно-плантарна еритродисестезија, мучнина, хипертензија и повраћање су најчешће нежељене реакције код око 25 процената пацијената који су примали кабозантиниб у клиничким испитивањима како би се учесталост свела на минимум.
Препоручена доза кабозантиниба је 60 мг орално, најмање 1 сат пре или 2 сата након оброка, једном дневно.
ФДУ доделио овој пријави ознаку лека сироче. Здравствени радници треба да пријаве ФДА свим озбиљним нежељеним догађајима за које се сумња да су повезани са употребом било ког лека и уређаја МедВатцх систем извештавања или позивом на број 1-800-ФДА-1088.
