Март КСНУМКС: Абатацепт (Оренциа, компанија Бристол-Миерс Скуибб) је одобрен од стране Управе за храну и лекове за превенцију акутне болести трансплантата против домаћина (аГВХД) код одраслих и педијатријских пацијената старијих од 2 године који примају трансплантацију хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ) из подударног или 1 алеле- неусклађени неповезани донатор. Ово је први третман за аГВХД који је одобрила ФДА. Подаци из стварног света (РВД) су коришћени у апликацији за одређивање клиничке ефикасности. РВД се односи на клиничке податке који се систематски прикупљају из многих извора, укључујући податке из регистра, како би се обезбедили докази из стварног света (РВЕ).
У две истраге, испитана је ефикасност деце узраста од шест и више година која су примила ХСЦТ од подударног или несродног донора са неподударним алелом.
ГВХД-1 (НЦТ 01743131) је било рандомизовано (1:1), двоструко слепо, плацебом контролисано клиничко испитивање у којем су пацијенти примали абатацепт или плацебо у комбинацији са ЦНИ и МТКС након што су примили 8 од 8 хуманих леукоцитних антигена (ХЛА). )-подударан ХСЦТ. Иако тешко (ИИИ-ИВ степен) преживљавање без аГВХД није значајно побољшано код пацијената који су примали Оренциа у поређењу са пацијентима који су примили плацебо 180. дана након трансплантације (ХР 0.55; 95 процената ЦИ 0.26, 1.18), стопа ОС на Дан 180 након ХСЦТ је 97 посто (95 посто ЦИ: 89 посто, 99 посто) за пацијенте који су примали абатацепт у поређењу са 84 посто (95 посто ЦИ: 73 посто, 91 посто) за пацијенте (ХР 0.33; 95 посто ЦИ: 0.12, 0.93 ). 180. дана након ХСЦТ-а, стопа преживљавања без аГВХД-а умерено-тешке (степен ИИ-ИВ) за пацијенте који су добили абатацепт била је 50% (95 процената ЦИ: 38 процената, 61 проценат), у поређењу са 32% (95 процената ЦИ : 21 посто, 43 посто) за пацијенте који су примали плацебо (ХР 0.54; 95 посто ЦИ: 0.35, 0.83).
ГВХД-2, клиничка анализа заснована на подацима из Центра за међународно истраживање трансплантације крви и сржи (ЦИБМТР) код пацијената који су примили 7 од 8 ХСЦТ који се подудара са ХЛА између 2011. и 2018. године, открила је више доказа о ефикасности. Резултати 54 пацијената лечених абатацептом у комбинацији са ЦНИ и МТКС за превенцију аГВХД упоређени су са 162 пацијента насумично одабрана из ЦИБМТР регистра који су лечени само ЦНИ и МТКС. Пацијенти који су добили абатацепт у комбинацији са ЦНИ и МТКС имали су стопу ОС од 98 процената (95 процената ЦИ: 78 процената, 100 процената) на дан 180 након ХСЦТ, у поређењу са 75 процената (95 процената ЦИ: 67 процената, 82 процената) за пацијенте који су сами примали ЦНИ и МТКС.
Анемија, хипертензија, ЦМВ реактивација/ЦМВ инфекција, пирексија, пнеумонија, епистакса, смањене ЦД4 ћелије, хипермагнезијемија и акутна повреда бубрега су најчешћи нежељени догађаји (десет процената) абатацепта за превенцију аГВХД. Пацијентима који примају абатацепт треба дати антивирусну профилаксу за инфекцију вирусом Епстеин-Барр пре почетка лечења и шест месеци након тога, као и да се прате због инфекције/реактивације цитомегаловируса.
Предложена доза абатацепта се одређује на основу старости пацијента и наведена је у материјалу за прописивање. Информације о рецепту за Оренциа доступне су у целости.
Пројекат Орбис, напор ФДА онколошког центра изврсности, коришћен је за извршење овог прегледа. Пројекат Орбис ствара механизам за партнере широм света да истовремено предају и прегледају онколошке лекове. ФДА је радила на овом прегледу са Хеалтх Цанада, Свиссмедиц-ом и Министарством здравља Израела. Остала регулаторна тела још увек разматрају пријаве.
