June 2022: Pas dy ose më shumë linjave të terapisë sistemike, FDA i dha tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) miratimin e përshpejtuar për pacientët e rritur me limfomë folikulare të relapsuar ose refraktare (FL).
Miratimi u bazua në rezultatet e provës ELARA (NCT03568461), një provë shumëqendrore, me një krah, me etiketë të hapur, që vlerëson tisagenlecleucel, një terapi me qeliza T kimerik të receptorit të antigjenit kimerik (CAR) të drejtuar nga CD19, në pacientë të rritur që ishin refraktarë ose relapsuar brenda 6 muajve pas përfundimit të dy ose më shumë linjave të terapisë sistemike (përfshirë një antitrup anti-CD20 dhe një agjent alkilues) ose Tisagenlecleucel është dhënë si një infuzion i vetëm intravenoz pas kimioterapisë limfoplotësuese, me një dozë të synuar prej 0.6 deri në 6.0 x 108 CAR qelizat T pozitive të qëndrueshme.
Shkalla e përgjithshme e përgjigjes (ORR) dhe kohëzgjatja e përgjigjes (DOR), siç përcaktohet nga një komitet i pavarur rishikues, ishin masat kryesore të efikasitetit. ORR ishte 86 përqind (95 përqind CI: 77, 92) midis 90 pacientëve në analizën parësore të efikasitetit, me një normë CR prej 68 përqind (95 përqind CI: 57, 77). DOR-i mesatar nuk u plotësua, me 75% të të anketuarve (95 përqind CI: 63, 84) që ende përgjigjen pas 9 muajsh. ORR ishte 86 përqind (95 përqind CI: 77, 92) për të gjithë pacientët që kishin leukaferezë (n=98), me një normë CR prej 67 përqind (95 përqind CI: 57, 76).
Sindromi i lirimit të citokinës, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
