Shtetet e Bashkuara FDA ka aprovuar gilteritinib ( Xospata ) për trajtimin të pacientëve të rritur me FLT3 rikthim pozitiv në mutacion ose leuçemia akute mieloide refraktare ( AML ).
Kur përdoret me gilteritinib, ai gjithashtu shpërblen teknologjinë shoqëruese të testimit gjenetik diagnostikues. Metoda e zbulimit të mutacioneve LeukoStrat CDx FLT3 e zhvilluar nga Invivoscribe Technologies, Inc. përdoret për të zbuluar mutacionet FLT3 në pacientët me AML.
“Rreth 25% -30% e pacientëve me AML me gjene të mutuara FLT3”, tha në një deklaratë drejtori i Qendrës së Administrimit të Barnave të FDA për FDA të Qendrës së Onkologjisë dhe Hematologjisë dhe Onkologjisë, ushtrues detyre i drejtorit të produktit Richard Pazdur, MD dhe Research. Këto mutacione janë veçanërisht të lidhura me agresivitetin e kancerit dhe një rrezik më të lartë të përsëritjes. "
Pazdur shtoi se gilteritinib është ilaçi i parë i aprovuar që përdoret si monoterapi në popullatat e pacientëve me AML.
FLT3 është gjeni me mutacion më të shpeshtë i identifikuar në AML dhe mutacionet e përsëritura të brendshme të njëpasnjëshme të FLT3 shoqërohen me shkallë të lartë të rikthimit, remisione të shkurtra dhe rezultate të dobëta të mbijetesës. Gilteritinib është një frenues shumë selektiv i FLT3 tirozine kinazës që është treguar të ketë aktivitet kundër mutacioneve FLT3 ITD, dhe gjithashtu frenon mutacionet FLT3 D835 që mund të japin rezistencë klinike ndaj frenuesve të tjerë të FLT3.
252 pacientë të regjistruar në fazën e hershme të provës 1/2 treguan se 49% e pacientëve me mutacione AML dhe FLT3 të rikthyeshme ose refraktare iu përgjigjën gilteritinibit. Mbijetesa mesatare e këtyre pjesëmarrësve ishte më shumë se 7 muaj. Vetëm 12% e pacientëve pa mutacione FLT3 iu përgjigjën gilteritinibit, duke siguruar prova se mund të përdoret si një frenues selektiv i FLT3 mutant.
Miratimi u bazua në të dhëna nga studimi ADMIRAL, një provë e fazës së rastësishme 3, në të cilën 138 pacientë të rritur me AML të rikthyer / rezistent ndaj FLT3 pozitivisht morën 120 mg gefitinib oral çdo ditë. Në këtë grup, 21% e pacientëve arritën faljen e plotë ose faljen e plotë me shërim të pjesshëm hematologjik. Prova ADMIRAL në vetvete është ende në progres, dhe përgjigja e hollësishme dhe të dhënat e përgjithshme të mbijetesës pritet të publikohen vitin e ardhshëm.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
