Gusht 2021: Pas dështimit të të paktën dy linjave të mëparshme të terapisë sistemike, Administrata e Ushqimit dhe Barnave miratoi belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), një frenues i kinazës, për pacientët e rritur dhe pediatrikë 12 vjeç e lart me sëmundje kronike të shartimit kundrejt nikoqirit (GVHD kronike).
KD025-213 (NCT03640481), një eksperiment i rastësishëm, me etiketë të hapur, me dozë shumëqendrore, në të cilin 65 pacientë me GVHD kronike u trajtuan me belumosudil 200 mg të administruar me gojë një herë në ditë, u përdor për të vlerësuar efikasitetin.
Shkalla e përgjithshme e përgjigjes (ORR) deri në Ditën 7 të Ciklit 1 ishte masa kryesore përfundimtare e efikasitetit, me përgjigjen e përgjithshme të përcaktuar si një përgjigje e plotë (CR) ose përgjigje e pjesshme (PR) sipas Projektit të Zhvillimit të Konsensusit të NIH 2014 mbi Provat Klinike në Graftin Kronik -kundër-udhëzimeve të sëmundjes pritëse. ORR ishte 75% (95 përqind CI: 63, 85); 6% e pacientëve kishin një përgjigje të plotë dhe 69 për qind kishin një përgjigje të pjesshme. Koha mesatare që u desh për të marrë një përgjigje të parë ishte 1.8 muaj (95 përqind CI: 1.0, 1.9). Kohëzgjatja mesatare e përgjigjes për GVHD kronike ishte 1.9 muaj, e matur nga përgjigja e parë deri në progresion, vdekje ose trajtime të reja sistemike (95 përqind CI: 1.2, 2.9). Asnjë vdekshmëri ose fillimi i mjekimit të ri sistemik nuk ndodhi në 62 përqind (95 përqind CI: 46, 74) të pacientëve që arritën përgjigje për të paktën 12 muaj pas përgjigjes.
Infeksionet, astenia, nauze, diarre, dispne, kollë, edemë, hemorragji, dhimbje barku, dhimbje muskuloskeletale, dhimbje koke, fosfat të zvogëluar, gama glutamyl transferaza u rrit, limfocite u ulën dhe hipertensioni ishin reagimet më të zakonshme negative (20%), përfshirë laboratorin anomalitë.
Belumosudil duhet të merret një herë në ditë, me ushqim, në një dozë prej 200 mg.
