Kompania britanike e bioteknologjisë Terapeutikë MiNA ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver kancer and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Ndër pacientët që merrnin ARN të vogël të aktivizuar bioteknologjikisht (saRNA), dy prej tyre treguan një përgjigje të plotë pas marrjes së sorafenib dhe tjetri tregoi një përgjigje të pjesshme pas trajtimit me lenvatinib. Ky është prova e parë e terapisë me saRNA tek njerëzit. Meqenëse kërkimi është ende në fazat e tij të hershme, kompanitë bioteknike tani shpresojnë të mbledhin më shumë prova relevante.
Kompania gjithashtu shpreson të kryejë të njëjtin test medikamentoz në pacientët me cirrozë në të ardhmen dhe gjithashtu bashkëpunon me Boehringer Ingelheim për të realizuar projekte të tjera për sëmundjet e mëlçisë. Pas një periudhe të gjatë zhvillimi, gjithnjë e më shumë trajtime me ARN kanë hyrë në treg. Ndryshe nga terapitë MiNA që aktivizojnë shprehjen e gjeneve, shumica përdorin teknologjinë e ndërhyrjes ARN (RNAi) për të reduktuar shprehjen e gjeneve. Kohët e fundit, Komisioni Evropian miratoi Onpattro, ilaçi i parë RNAi i zhvilluar nga Alnylam për trajtimin e polineuropatisë.