Korrik 2023: Dëshmitë nga një provë klinike në shkallë të vogël tregojnë se myasthenia gravis, një çrregullim autoimun i sistemit nervor, mund të trajtohet me një variacion të CAR-T, një imunoterapi e avancuar e kancerit të gjakut. Trajtimi i modifikuar CAR-T, i cili qëndron për qelizën T të receptorit kimerik të antigjenit, u përdor nga shkencëtarët. Mund të zvogëlojë simptomat e miastenisë gravis për një kohë më të gjatë dhe nuk shkakton ndonjë efekt anësor të madh. Studimi, i cili u botua në The Lancet Neurology, u pagua nga një grant i biznesit të vogël nga Instituti Kombëtar i Çrregullimeve Neurologjike dhe Stroke (NIDS), i cili është pjesë e Institutit Kombëtar të Shëndetit. Granti iu dha kompanisë Gaithersburg, me bazë në Maryland, Cartesian Therapeutics.
Përdorimi i një terapie novatore si CAR-T për të trajtuar potencialisht një çrregullim neurologjik tregon se sa fleksibël imunoterapitë mund të ndodhë kur ka pak ose aspak opsione të tjera trajtimi, "tha Emily Caporello, Ph.D., drejtuese e Programit të Biznesit të Vogël NINDS.
Myasthenia gravis është një sëmundje autoimune afatgjatë që ndodh kur sistemi imunitar i trupit sulmon një proteinë që gjendet ku qelizat nervore flasin me muskujt. Sëmundja karakterizohet nga dobësi muskulore që përkeqësohet kur personi është aktiv dhe ndonjëherë përmirësohet kur personi pushon. Qëllimi kryesor i trajtimeve që kemi tani është të reduktojmë simptomat, veçanërisht dobësinë e muskujve.
Në studim, 14 njerëzve me myasthenia gravis të gjeneralizuar iu dhanë sasi të ndryshme të Descartes-08, një formë e modifikuar e terapisë CAR-T që synon qelizat që prodhojnë antitrupat që shkaktojnë myasthenia gravis. Doza më e mirë u gjet të ishte një pilulë një herë në javë për gjashtë javë. Informacioni i hershëm se sa mirë funksionon trajtimi është inkurajues, por nevojiten më shumë teste klinike për të përcaktuar se sa mirë funksionon. Tre persona që morën Descartes-08 u larguan të gjitha ose pothuajse të gjitha simptomat e tyre. Këto efekte zgjatën për gjashtë muaj pas trajtimit. Dy të tjerë nuk kishin më nevojë për trajtim me imunoglobulinë intravenoze që u jepet disa njerëzve me MG serioze.
Murat V. Kalayoglu, MD, Ph.D., president dhe CEO i Cartesian Therapeutics, tha: "Ne pamë përgjigje të thella dhe afatgjata ndaj Decartes-08 që zgjatën të paktën gjashtë muaj pas trajtimit." “Tani kemi filluar një studim më të madh të randomizuar, të kontrolluar nga placebo, i cili është i pari i këtij lloji për një terapi qelizore adoptuese të inxhinieruar.”
Në terapinë CAR-T, qelizat T të një pacienti riprogramohen për të luftuar një objektiv specifik. Qelizat T janë një pjesë kyçe e sistemit imunitar që mund të gjejnë dhe vrasin patogjenët pushtues. Me kanceret e gjakut, vetë kanceri është tashmë objektivi i ri. Për myasthenia gravis, qëllimi është të vriten qelizat e këqija që prodhojnë antitrupat që shkaktojnë dëme.
Shumë imunoterapi, duke përfshirë CAR-T, mund të shkaktojnë efekte anësore të mëdha që, megjithëse janë të tolerueshme në rastet e kancerit të avancuar, e bëjnë të pamundur përdorimin në rastet e miastenisë gravis dhe kushteve të tjera afatgjata. Qelizat T zakonisht ndryshohen nga ADN-ja, e cila qëndron në qelizë dhe kopjohet sa herë që qeliza ndahet. Kjo mund ta bëjë veprimin më të fortë dhe të shkaktojë efekte anësore të rrezikshme.
Descartes-08 nuk përdor ADN-në për të ndryshuar qelizat T sepse ADN-ja kopjon veten kur qelizat ndahen. Në vend të kësaj, ai përdor ARN-në e dërguar (mRNA), e cila nuk kopjon veten kur qelizat ndahen. Rezultati është një periudhë e shkurtër trajtimi që jepet më shumë se një herë në vend të një doze të vetme, e cila është mënyra se si zakonisht funksionon terapia CAR-T e programuar me ADN. Qëllimi kryesor i këtij studimi ishte gjetja e dozës së duhur të Descartes-08 për të reduktuar simptomat e dobësisë së muskujve duke shkaktuar sa më pak efekte anësore.
Në një më të madhe gjykim klinik, terapia Descartes-08 tani po provohet për të parë nëse mund të ndihmojë në reduktimin e simptomave të miastenisë gravis. E rëndësishmja, do të ketë gjithashtu një grup placebo në këtë studim. Ky është një kontroll i rëndësishëm për t'u siguruar që çdo përmirësim i parë është për shkak të trajtimit dhe jo diçkaje tjetër.
