2022 Nëntor: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) është licencuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave për përdorim te njerëzit me neoplazi mieloide/limfoide (MLNs) të relapsuara ose refraktare që kanë një receptor 1 të faktorit të rritjes fibroblastike të ndryshuar (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Karakteristikat e përzgjedhura demografike dhe bazë përfshinin sa vijon: 64% femra; 68% e bardhë; 3.6% e zezë ose afrikano-amerikane; 11% aziatike; 3.6% indiane amerikane/Alaskë amtare; dhe 88% statusi i performancës ECOG prej 0 ose 1. Mosha mesatare ishte 65 vjeç (varg, 39 deri në 78); 3.6% e zezë ose afrikano-amerikane; 68% e bardhë; dhe 68% e bardhë.
Bazuar në shkallët e përgjigjes së plotë (CR) që plotësonin kriteret e përgjigjes specifike për llojin e sëmundjes morfologjike, u përcaktua efikasiteti. 14 nga 18 pacientët me sëmundje ekstramedulare (EMD) dhe fazë kronike në palcë (78%; 95% CI: 52, 94) morën remision të plotë (CR). Numri mesatar i ditëve deri në CR ishte 104. (varg, 44 deri në 435). Koha mesatare (nga 1+ në 988+ ditë) nuk u arrit. Dy nga katër pacientët që kishin fazën e blastit në palcën me ose pa EMD (kohëzgjatja: 1+ dhe 94 ditë) ishin në remision. Një nga tre pacientët që kishte vetëm EMD përjetoi një CR (që zgjat 64+ ditë). Shkalla e plotë e përgjigjes citogjenetike për të 28 pacientët - duke përfshirë 3 pa sëmundje morfologjike - ishte 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemia, toksiciteti i thonjve, alopecia, stomatiti, diarre, sy i thatë, lodhje, skuqje, anemi, kapsllëk, tharje e gojës, epistaksi, shkëputje seroze e retinës, dhimbje në ekstremitet, ulje e oreksit, lëkurë e thatë, dispepsi, dhimbje shpine, vjellje, turbullim edoema periferike dhe marramendja ishin reaksionet anësore më të shpeshta (20%) të pacientëve.
Fosfati i reduktuar, limfocitet e reduktuara, leukocitet e reduktuara, trombocitet e reduktuara, aminotransferaza e lartë e alaninës dhe neutrofilet e reduktuara ishin anomalitë laboratorike më të përhapura të shkallës 3 ose 4 (10%).
Këshillohet që të merrni 13.5 mg pemigatinib një herë në ditë derisa sëmundja të përparojë ose të ketë toksicitet të patolerueshëm.
View full prescribing information for Pemazyre.
