Administrata e Ushqimit dhe Barnave autorizoi nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) më 27 nëntor 2023, për pacientët e rritur me tumore desmoide në avancim që kanë nevojë për trajtim sistemik. Kjo është terapia fillestare e autorizuar për tumoret dezmoide.
Një studim i quajtur DeFi (NCT03785964) shikoi se sa mirë funksiononte. Ishte një eksperiment ndërkombëtar, shumëqendror, i rastësishëm (1:1), i dyfishtë i verbër, i kontrolluar nga placebo, me 142 pacientë që kishin tumore dezmoide që po përkeqësoheshin dhe nuk mund të trajtoheshin me kirurgji. Pacientët u kualifikuan nëse tumori desmoid kishte avancuar brenda 12 muajve pas shqyrtimit. Pjesëmarrësve u caktuan rastësisht të merrnin 150 mg nirogacestat ose një placebo nga goja dy herë në ditë deri në përparimin e sëmundjes ose toksicitetin e patolerueshëm.
Mbijetesa pa progresion (PFS) e llogaritur nga RECIST v1.1 nga një rishikim qendror i pavarur i verbuar ose progresion klinik i vlerësuar nga kërkuesi dhe i rishikuar në mënyrë të pavarur ishte mënyra kryesore për të matur se sa mirë funksionoi trajtimi. Mbijetesa mesatare pa progresion (PFS) nuk u përcaktua në grupin e nirogacestat (95% CI: e pa përcaktuar) dhe ishte 15.1 muaj (95% CI: 8.4, e pa përcaktuar) në grupin e placebo. Raporti i rrezikut (HR) ishte 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) me një vlerë p më të vogël se 0.001. Një hetim fillestar i mbijetesës pa progresion (PFS) duke përdorur vetëm progresion radiografik zbuloi një raport rreziku prej 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Shkalla e reagimit objektiv (ORR) ishte një masë shtesë e efektivitetit. Shkalla e përgjigjes objektive (ORR) ishte 41% (95% CI: 29.8, 53.8) për pjesëmarrësit në grupin e nirogacestatit dhe 8% (95% CI: 3.1, 17.3) për ata në grupin e placebo (p-value=<0.001 ). Përmirësimi i dhimbjes më të keqe të raportuar nga pacienti që nga fillimi i studimit, i cili favorizoi grupin nirogacestat, konfirmoi më tej rezultatet e efikasitetit.
Efektet anësore mbizotëruese përfshinin diarre, toksicitet ovarian, skuqje, nauze, rraskapitje, stomatit, dhimbje koke, parehati në stomak, kollë, alopeci, infeksion të traktit të sipërm respirator dhe dispne.
Doza e sugjeruar e nirogacestatit është 150 mg e marrë nga goja dy herë në ditë, me ose pa ushqim, derisa sëmundja të përparojë ose të ketë toksicitet të papranueshëm. Çdo dozë prej 150 mg përbëhet nga tre tableta 50 mg.
Lutetium Lu 177 dotatate është miratuar nga USFDA për pacientët pediatrikë 12 vjeç e lart me GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, një trajtim novator, ka marrë së fundmi miratimin nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) për pacientët pediatrikë, duke shënuar një moment historik të rëndësishëm në onkologjinë pediatrike. Ky miratim përfaqëson një fener shprese për fëmijët që luftojnë me tumoret neuroendokrine (NETs), një formë e rrallë por sfiduese e kancerit që shpesh rezulton rezistente ndaj terapive konvencionale.