2023 Shkurt: Sipas firmës, terapia hulumtuese e qelizave T CAR të IASO Biotherapeutics për mielomë të shumëfishtë të relapsuar ose refraktare (RRMM), CT103A, CTXNUMXA, ka marrë emërtime të terapisë së avancuar të mjekësisë rigjeneruese nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA).
Këto emërtime i shtohen përcaktimit të barit jetim të vitit të kaluar të trajtimit nga organi rregullator.
Këto emërtime, të cilat ofrojnë mbështetje financiare dhe rregullatore, kanë për qëllim të përshpejtojnë zhvillimin e barnave që kanë potencialin për të trajtuar sëmundje serioze, kërcënuese për jetën ose të pazakonta për të cilat aktualisht nuk ka trajtime të mjaftueshme.
"Duke shfrytëzuar linjën e tij të produkteve inovative [dhe] aftësitë e integruara prodhuese dhe klinike, IASO synon të ofrojë terapi transformuese, të shërueshme dhe të përballueshme që përmbushin nevojat mjekësore të paplotësuara për pacientët në Kinë si dhe në mbarë botën," tha kompania në njoftimin e saj. .
Prova amerikane e CT103A pritet në maj
Statusi i udhës së shpejtë ju lejon të kaloni një rishikim të vazhdueshëm dhe të shihni nëse kualifikoheni për miratim më të shpejtë dhe një rishikim prioritar. Rishikimi i përhershëm do të thotë që një kompani mund të dërgojë pjesë të një aplikacioni rregullator pasi ato janë gati, në vend që të presë derisa të gjitha pjesët të kryhen përpara se agjencia të shikojë aplikacionin.
Miratimi i përshpejtuar, i quajtur edhe "aprovimi i kushtëzuar", u jepet trajtimeve, disponueshmëria e menjëhershme e të cilave plotëson një nevojë mjekësore që nuk është plotësuar ende, për sa kohë që provat e hershme tregojnë se përfitimet e trajtimit tejkalojnë rreziqet.
Me një përcaktim RMAT, mund të flisni me FDA herët, shpesh dhe nga afër. Në rastin e një miratimi të përshpejtuar, provat klinike të nevojshme për të konfirmuar përfitimet e terapisë dhe për të marrë një miratim të plotë mund të vijnë nga burime të ndryshme nga prova klinike konfirmuese tradicionale, e cila zakonisht kursen kohë dhe para.
Deri më tani, CT103A është provuar vetëm te pacientët me mielomë në Kinë, ku u konsiderua një terapi e re dhe tani po rishikohet shpejt. Atje, IASO dhe Innovent Biologics po punojnë së bashku për të bërë CT103A.
Në dhjetor, FDA miratoi aplikimin e IASO për një ilaç të ri hetimor. Kjo do të thotë se CT103A mund të përdoret në provat klinike në SH.B.A
Një provë klinike e Fazës 1b (NCT05698303) do të testojë trajtimin deri në 12 të rritur me RRMM për të parë se sa i sigurt dhe efektiv është. Studimi do të bëhet në Qendrën e Kancerit MD Anderson në Universitetin e Teksasit në Hjuston, Teksas. Pritet të fillojë në maj.
Terapia e qelizave T të receptorit kimerik të antigjenit (CAR) funksionon duke e bërë më të lehtë për qelizat T, të cilat janë një lloj qelize imune që mund të luftojë kancerin, të gjejnë dhe sulmojnë qelizat kancerogjene.
Mbledhja e qelizave T të një pacienti dhe ndryshimi i tyre në laborator për të krijuar një receptor, ose CAR, që njeh proteinat specifike në qelizat e kancerit është ideja kryesore pas kësaj metode. Kur këto qeliza të inxhinieruara futen përsëri në trup, ato duhet të gjejnë dhe vrasin qelizat e kancerit pa dëmtuar qelizat e shëndetshme të trupit.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with Terapitë e qelizave T CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Në një provë të hershme pilot të Fazës 1 (ChiCTR1800018137) në Kinë, 18 personave me RRMM iu dha trajtimi. Pas rreth një viti, të gjithë ata patën një përgjigje ndaj trajtimit. Pothuajse tre të katërtat (72,2%) kishin një përgjigje të plotë ose më mirë, që do të thotë se tumori i tyre ishte zhdukur.
Deri më tani, terapia e qelizave T CAR të IOSA-s është testuar vetëm në Kinë
Pas kësaj, një provë e Fazës 1/2 e quajtur FUMANBA-1 (NCT05066646) filloi në Kinë për të testuar sigurinë dhe efektivitetin e CT103A deri në 132 të rritur me RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Që nga 21 janari 2022, CT103A ishte përdorur për të trajtuar 79 persona dhe koha mesatare për ndjekje ishte gati 10 muaj.
Këta pacientë kishin kaluar tashmë një mesatare prej pesë linjash trajtimi, disa prej të cilave ishin ilaçe imunomoduluese, frenues proteazomi dhe frenues CD38. Dymbëdhjetë (15.2%) prej tyre ishin trajtuar tashmë me terapi të qelizave CAR-T të synuara nga BCMA jo-njerëzore.
Pas një mesatare prej 16 ditësh trajtimi, rezultatet treguan se shumica e pacientëve (94.9%) kishin të paktën një përgjigje të pjesshme. Kjo përfshinte 68.4% të pacientëve që kishin një përgjigje të plotë ose më të mirë dhe 89.9% të pacientëve që kishin një përgjigje të pjesshme shumë të mirë ose më të mirë.
Dhjetë persona me mielomë ekstramedulare, një lloj kanceri që rritet jashtë palcës së eshtrave, të gjithë u bënë më mirë nga trajtimi. Të gjithë këta njerëz u bënë më mirë pas trajtimit dhe 90% e tyre u bënë më mirë ose plotësisht më mirë.
The response rate for the 12 people who had Terapia me qeliza T CAR before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Nga i gjithë grupi prej 79 pacientësh, 92.4% ishin gjithashtu negativë për sëmundjen minimale të mbetur, ose numrin e vogël të qelizave kancerogjene që ndonjëherë mund të mbeten pas trajtimit dhe të shkaktojnë rikthimin e sëmundjes.
Profili i sigurisë i CT103A ishte i mirë dhe i lehtë për t'u trajtuar.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with Terapitë e qelizave T CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Sindroma e neurotoksicitetit të lidhur me qelizat efektore imune, një përgjigje serioze imune që prek sistemin nervor, u pa në dy persona. Simptomat e tyre ishin të lehta ose të moderuara dhe u larguan.
Në përgjithësi, CT103A nuk shkaktoi përgjigje imune që ishin kundër trajtimit, megjithëse 16.5% e pacientëve rezultuan pozitivë për antitrupa kundër CT103A.
Në një provë të Fazës 1 të FUMANBA-2 (NCT05181501), deri në 20 pacientë me mielomë të shumëfishtë të diagnostikuar rishtazi, me rrezik të lartë po testohen për të parë nëse CT103A mund t'i ndihmojë ata.
