Tetor 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) është miratuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave për pacientët e rritur dhe pediatrikë 12 vjeç e lart, të cilët kanë kancer lokal të avancuar ose metastatik të diferencuar të tiroides (DTC) që ka përparuar pas terapisë së mëparshme të synuar nga VEGFR dhe që janë të papërshtatshëm ose refraktare ndaj jodit radioaktiv. .
COSMIC-311, një provë klinike e rastësishme (2:1), e dyfishtë e verbër, e kontrolluar me placebo, shumëqendrore (NCT03690388) në pacientët me DTC të avancuar lokalisht ose metastatik, të cilët kishin përparuar pas terapisë së mëparshme të synuar nga VEGFR dhe ishin të papërshtatshëm ose refraktare ndaj radioaktivitetit jod, është përdorur për të vlerësuar efikasitetin. Pacientëve iu dha kabozantinib 60 mg ose placebo ose kujdesi më i mirë mbështetës deri në përparimin e sëmundjes ose toksicitet të papranueshëm.
Masat kryesore të rezultatit të efektivitetit ishin mbijetesa pa progresion (PFS) në popullatën me qëllim për të trajtuar dhe shkalla e përgjithshme e përgjigjes (ORR) në 100 pacientët e parë të rastësishëm, të cilët të dy u vlerësuan nga një komitet i pavarur i rishikimit radiologjik i verbuar duke përdorur RECIST 1.1 kriteret. Krahasuar me placebo, CABOMETYX uli ndjeshëm rrezikun e përparimit të sëmundjes ose vdekjes (p0.0001). PFS mesatare në krahun e kabozantinib ishte 11.0 muaj (95 përqind CI: 7.4, 13.8), krahasuar me 1.9 muaj (95 përqind CI: 1.9, 3.7) në grupin placebo. Në grupet kabozantinib dhe placebo, ORR-të ishin përkatësisht 18 përqind (95 përqind CI: 10 përqind, 29 përqind) dhe 0 përqind (95 përqind CI: 0 përqind, 11 përqind).
Diarreja, eritrodistezia palma-plantare (PPE), lodhja, hipertensioni dhe stomatiti ishin efektet anësore më të përhapura (25 përqind). Hipokalcemia është futur si një shënim paralajmërues.
Deri në përparimin e sëmundjes ose toksicitetin e papranueshëm, doza e rekomanduar e kabozantinib me një agjent të vetëm është 60 mg një herë në ditë. Në pacientët pediatrikë (12 vjeç e lart me BSA më pak se 1.2 m2), doza e rekomanduar e kabozantinib është 40 mg një herë në ditë deri në përparimin e sëmundjes ose toksicitet të patolerueshëm.
