Nëntor 2021: Asciminib (Scemblix, Novartis AG) iu dha miratimi i përshpejtuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave për pacientët me leuçemi mieloide kronike pozitive kromozomi Filadelfia (Ph+ CML) në fazën kronike (CP) të cilët kishin marrë më parë dy ose më shumë frenues të tirozinës kinazës (TKI), si dhe për pacientët e rritur. me Ph+ CML në CP që kishte mutacionin T315I.
ASCEMBL (NCT03106779) is a multi-center, randomised, active-controlled, open-label clinical trial investigating asciminib in patients with Ph+ CML in CP who have had two or more TKIs before. A total of 233 patients were randomly assigned (2:1) to receive either asciminib 40 mg twice daily or bosutinib 500 mg once daily, based on their significant cytogenetic response (MCyR) status. Patients were kept on treatment until they experienced intolerable toxicity or treatment failure. At 24 weeks, the main efficacy outcome measure was the major molecular response (MMR). The MMR rate in patients treated with asciminib was 25% (95 percent CI: 19, 33) compared to 13% (95 percent CI: 6.5, 23; p=0.029) in those treated with bosutinib. The median length of MMR has not yet been attained, with a median follow-up of 20 months.
Asciminib po testohet te pacientët me Ph+ CML në CP me mutacionin T315I në CABL001X2101 (NCT02081378), një hetim klinik me shumë qendra, i hapur. Është studiuar efikasiteti i asciminib 200 mg dy herë në ditë në 45 pacientë me mutacion T315I. Pacientët u mbajtën në trajtim derisa të përjetonin toksicitet të patolerueshëm ose dështim të trajtimit. MMR ishte masa kryesore e rezultatit të efektivitetit. MMR u arrit në 42 përqind (19/45, 95 përqind interval besimi: 28 përqind në 58 përqind) të pacientëve pas 24 javësh. MMR u arrit në 49 përqind të pacientëve (22/45, 95 përqind intervali i besimit: 34 përqind në 64 përqind) pas 96 javësh. Koha mesatare e trajtimit ishte 108 javë (varg, 2 deri në 215 javë).
Infeksionet e rrugëve të sipërme të frymëmarrjes, dhimbjet muskuloskeletore, lodhja, nauzea, skuqja dhe diarreja janë efektet anësore më të përhapura (20%). Zvogëlimi i numrit të trombociteve, rritja e triglicerideve, ulja e numrit të neutrofileve dhe hemoglobinës dhe rritja e kreatinë kinazës, alanine aminotransferazës, lipazës dhe amilazës janë anomalitë laboratorike më të përhapura.
Në pacientët me Ph+ CML në CP, të cilët janë trajtuar më parë me dy ose më shumë TKI, doza e rekomanduar e asciminib është 80 mg e administruar nga goja një herë në ditë në të njëjtën kohë çdo ditë ose 40 mg dy herë në ditë në intervale afërsisht 12-orëshe. Në pacientët me Ph+ CML në CP me mutacion T315I, doza e sugjeruar e asciminib është 200 mg dy herë në ditë në intervale afërsisht 12-orëshe.
