2022 mars: Abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) është miratuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave për parandalimin e sëmundjes akute të graftit kundër bujtësit (aGVHD) në të rriturit dhe pacientët pediatrikë 2 vjeç e lart, të cilët po marrin transplantim të qelizave staminale hematopoietike (HSCT) nga një alele e përputhur ose 1. donator i papërputhur i palidhur. Ky është trajtimi i parë për aGVHD që është miratuar nga FDA. Të dhënat e botës reale (RWD) u përdorën në aplikacion për të përcaktuar efektivitetin klinik. RWD i referohet të dhënave klinike që mblidhen sistematikisht nga shumë burime, duke përfshirë të dhënat e regjistrit, në mënyrë që të sigurohen prova të botës reale (RWE).
Në dy hetime, fëmijët e moshës 1 vjeç e lart që morën HSCT nga një donator i palidhur me përputhje ose XNUMX alele të mospërputhshëm u ekzaminuan për efikasitet.
GVHD-1 (NCT 01743131) ishte një provë klinike e rastësishme (1:1), e dyfishtë e verbër, e kontrolluar nga placebo, në të cilën pacientët morën abatacept ose placebo në kombinim me një CNI dhe MTX pas marrjes së një antigjeni leukocitor njerëzor 8 nga 8 (HLA). )-përputhet HSCT. Ndërsa mbijetesa e rëndë (shkalla III-IV) pa aGVHD nuk u përmirësua ndjeshëm në pacientët që morën Orencia krahasuar me pacientët që morën një placebo në ditën e 180 pas transplantimit (HR 0.55; 95 përqind CI 0.26, 1.18), shkalla e OS në ditën 180 pas HSCT ishte 97 përqind (95 përqind CI: 89 përqind, 99 përqind) për pacientët që morën abatacept krahasuar me 84 përqind (95 përqind CI: 73 përqind, 91 përqind) për pacientët (HR 0.33; 95 përqind CI: 0.12, 0.93 ). Në ditën e 180 pas HSCT, shkalla e mbijetesës së moderuar-të rëndë (shkalla II-IV) pa aGVHD për pacientët që morën abatacept ishte 50% (95 përqind CI: 38 përqind, 61 përqind), krahasuar me 32% (95 përqind CI : 21 përqind, 43 përqind) për pacientët që morën një placebo (HR 0.54; 95 përqind CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, një analizë klinike e bazuar në të dhënat nga Qendra për Kërkimin Ndërkombëtar të Transplantit të Gjakut dhe Palcës (CIBMTR) në pacientët që morën një HSCT 7 nga 8 HLA-të përputhen midis 2011 dhe 2018, zbuloi më shumë prova të efektivitetit. Rezultatet e 54 pacientëve të trajtuar me abatacept në lidhje me një CNI dhe MTX për parandalimin e aGVHD u krahasuan me 162 pacientë të zgjedhur rastësisht nga regjistri CIBMTR të cilët u trajtuan vetëm me një CNI dhe MTX. Pacientët që morën abatacept në kombinim me CNI dhe MTX kishin një normë OS 98 përqind (95 përqind CI: 78 përqind, 100 përqind) në ditën e 180 pas HSCT, krahasuar me 75 përqind (95 përqind CI: 67 përqind, 82 përqind) për pacientët. i cili mori vetëm CNI dhe MTX.
Anemia, hipertensioni, riaktivizimi i CMV/infeksioni CMV, pireksia, pneumonia, epistaksia, reduktimi i qelizave CD4, hipermagnesemia dhe dëmtimi akut i veshkave janë ngjarjet anësore më të zakonshme (dhjetë përqind) të abataceptit për parandalimin e aGVHD. Pacientëve që marrin abatacept duhet t'u jepet profilaksë antivirale për infeksionin e virusit Epstein-Barr përpara fillimit të trajtimit dhe për gjashtë muaj më pas, si dhe të monitorohen për infeksion/riaktivizimin e citomegalovirusit.
Doza e sugjeruar e abataceptit përcaktohet në bazë të moshës së pacientit dhe është e shënuar në materialin e recetës. Informacioni për recetën e Orencia është i disponueshëm në tërësi.
Projekti Orbis, një përpjekje e Qendrës Onkologjike të Ekselencës së FDA, u përdor për të kryer këtë rishikim. Projekti Orbis krijon një mekanizëm për partnerët në mbarë botën që të dorëzojnë dhe rishikojnë mjekimet onkologjike në të njëjtën kohë. FDA ka punuar në këtë përmbledhje me Health Canada, Swissmedic dhe Ministrinë e Shëndetësisë të Izraelit. Organet e tjera rregullatore janë ende duke i shqyrtuar aplikimet.
