2022 junij: Po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja je FDA podelila tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) pospešeno odobritev za odrasle bolnike z recidivom ali neodzivnim folikularnim limfomom (FL).
Odobritev je temeljila na rezultatih preskušanja ELARA (NCT03568461), multicentričnega odprtega preskušanja z eno krakom, ki ocenjuje tisagenlecleucel, s CD19 usmerjenim himernim antigenskim receptorjem (CAR) T-celično terapijo pri odraslih bolnikih, ki so bili neodzivni ali ponovitev v 6 mesecih po zaključku dveh ali več linij sistemskega zdravljenja (vključno s protitelesom proti CD20 in alkilirajočim sredstvom) ali pa so zdravilo Tisagenlecleucel dajali kot eno samo intravensko infuzijo po kemoterapiji za zmanjšanje limfe s ciljnim odmerkom od 0.6 do 6.0 x 108 CAR- pozitivnih živih celic T.
Glavna merila učinkovitosti sta bila skupna stopnja odziva (ORR) in trajanje odziva (DOR), ki ju je določila neodvisna revizijska komisija. ORR je bil 86 odstotkov (95 odstotkov IZ: 77, 92) med 90 bolniki v primarni analizi učinkovitosti, s stopnjo CR 68 odstotkov (95 odstotkov IZ: 57, 77). Mediana DOR ni bila izpolnjena, saj se je 75 % anketirancev (95-odstotni IZ: 63, 84) še vedno odzvalo po 9 mesecih. ORR je bil 86 odstotkov (95 odstotkov IZ: 77, 92) za vse bolnike, ki so imeli levkaferezo (n=98), s stopnjo CR 67 odstotkov (95-odstotni IZ: 57, 76).
Sindrom sproščanja citokinov, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
Oglejte si vse informacije o predpisovanju zdravila Kymriah.
