2021 avgust: Po neuspehu vsaj dveh predhodnih linij sistemske terapije je Uprava za hrano in zdravila odobrila belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), zaviralec kinaze, za odrasle in pediatrične bolnike, starejše od 12 let, s kronično boleznijo presadka proti gostitelju (kronična GVHD).
Za oceno učinkovitosti je bil uporabljen KD025-213 (NCT03640481), randomiziran, odprt, multicentrični poskus odmerjanja, v katerem je bilo 65 bolnikov s kronično GVHD zdravljenih z 200 mg belumosudila peroralno enkrat na dan.
Celotna stopnja odziva (ORR) do prvega cikla 7. dneva je bila primarni končni ukrep učinkovitosti, pri čemer je bil celotni odziv opredeljen kot popoln odziv (CR) ali delni odziv (PR) v skladu s projektom razvoja soglasja NIH o kliničnih preskušanjih pri kroničnih presadkih iz leta 1 -versus-smernice za bolezni gostitelja. ORR je bil 2014% (75 -odstotni IZ: 95, 63); 85% bolnikov je imelo popoln odziv, 6% pa delni odziv. Povprečen čas, ki je bil potreben za prvi odgovor, je bil 69 meseca (1.8 -odstotni IZ: 95, 1.0). Mediano trajanje odziva pri kronični GVHD je bilo 1.9 meseca, merjeno od prvega odziva do napredovanja, smrti ali novega sistemskega zdravljenja (1.9 odstotkov IZ: 95, 1.2). Pri 2.9 odstotkih (62 -odstotni IZ: 95, 46) bolnikov, ki so dosegli odziv vsaj 74 mesecev po odzivu, ni prišlo do smrtnosti ali novih sistemskih zdravil.
Najpogostejši neželeni učinki (20%) so bili okužbe, astenija, slabost, driska, dispneja, kašelj, edema, krvavitve, bolečine v trebuhu, mišično -skeletne bolečine, glavobol, zmanjšanje fosfatov, povečanje gama glutamil transferaze, zmanjšanje limfocitov in hipertenzija (XNUMX%) nenormalnosti.
Belumosudil je treba jemati enkrat na dan s hrano v odmerku 200 mg.
