Jan 2022: Za odrasle bolnike z lokalno napredovalimi neoperabilnimi ali metastatskimi malignimi tumorji perivaskularnih epitelioidnih celic je Uprava za hrano in zdravila licencirala na beljakovine sirolimusa vezani delci za injekcijsko suspenzijo (vezani na albumine) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Učinkovitost je bila preizkušena pri 31 bolnikih z lokalno napredovalim neresektabilnim ali metastatskim malignim PEComom v AMPECT (NCT02494570), multicentrični, enokraki klinični študiji. 1. in 8. dan vsakega 21-dnevnega cikla so bolniki prejemali 100 mg/m2 delcev sirolimusa, vezanih na beljakovine, do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti.
Skupna stopnja odziva (ORR) in trajanje odziva (DOR) sta bila ključna merila za izid učinkovitosti, kot je bila določena s slepim neodvisnim osrednjim pregledom z uporabo RECIST v.1.1. ORR je bil 39 odstotkov (95 odstotkov IZ: 22 odstotkov, 58 odstotkov), pri dveh bolnikih sta se popolnoma odzvala. Mediana DOR ni bila izpolnjena (95-odstotni IZ: 6.5 meseca, ni mogoče oceniti). 67 odstotkov vprašanih je imelo odgovor, ki je trajal več kot 12 mesecev, 58 odstotkov pa več kot 24 mesecev.
Najpogostejši neželeni učinki (30 odstotkov) so bili stomatitis, utrujenost, izpuščaj, okužba, slabost, edemi, driska, mišično-skeletno nelagodje, zmanjšana teža, zmanjšan apetit, kašelj, bruhanje in disgevzija. Najpogostejše laboratorijske nenormalnosti stopnje 3 do 4 (6 %) so bili znižani limfociti, povišana glukoza, znižan kalij, znižan fosfat, znižan hemoglobin in povišana lipaza.
Do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti je priporočeni odmerek 100 mg/m2 v obliki IV infuzije v 30 minutah 1. in 8. dan vsakega 21-dnevnega cikla.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
