Britansko biotehnološko podjetje MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver rak and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Med bolniki, ki so prejemali biotehnološko majhno aktivirano RNK (saRNA), sta dva pokazala popoln odziv po prejemu sorafeniba, drugi pa delni odziv po zdravljenju z lenvatinibom. To je prvo preizkušanje terapije s saRNA pri ljudeh. Ker je raziskava še v zgodnjih fazah, biotehnološka podjetja zdaj upajo, da bodo zbrala ustreznejše dokaze.
Podjetje prav tako upa, da bo v prihodnosti izvajalo enak test zdravil pri bolnikih s cirozo, poleg tega pa sodeluje z Boehringer Ingelheim pri izvajanju drugih projektov za bolezni jeter. Po dolgem obdobju razvoja je na trg prišlo vse več zdravil z RNA. Za razliko od terapij MiNA, ki aktivirajo izražanje genov, večina uporablja tehnologijo RNA interference (RNAi) za zmanjšanje izražanja genov. Pred kratkim je Evropska komisija odobrila Onpattro, prvo zdravilo RNAi, ki ga je razvil Alnylam za zdravljenje polinevropatije.
