Uprava za hrano in zdravila je 1. novembra 15 odobrila repotrektinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) za lokalno napredovali ali metastatski ROS2023-pozitivni nedrobnocelični pljučni rak (NSCLC).
Ta odobritev FDA je prva, ki zajema bolnike z ROS1-pozitivnim NSCLC, ki so bili predhodno zdravljeni z zaviralcem tirozin kinaze ROS1 (TKI), kot tudi posameznike, ki še niso bili zdravljeni s TKI.
The approval was granted following the TRIDENT-1 clinical trial (NCT03093116), a global study including many centers, with a single-arm, open-label design, and various patient cohorts with ROS1-positive locally progressed or metastatic NSCLC. The effectiveness was assessed in 71 ROS1 TKI-naïve patients who had undergone a maximum of 1 previous line of platinum-based chemotherapy and/or imunoterapija, and in 56 patients who had received 1 previous ROS1 TKI without prior platinum-based chemotherapy or immunotherapy.
Primarna merila učinkovitosti sta bila celotna stopnja odziva (ORR) in trajanje odziva (DOR) na podlagi RECIST v1.1, kot je bilo ocenjeno z nepristranskim osrednjim pregledom. Potrjena objektivna stopnja odziva (ORR) je bila 79 % (95 % IZ: 68, 88) v skupini bolnikov, ki še niso bili zdravljeni z ROS1 TKI, in 38 % (95 % IZ: 25, 52) pri bolnikih, ki so je bil predhodno zdravljen z zaviralcem ROS1. Mediano trajanje odziva je bilo 34.1 meseca (95 % IZ: 25.6, ni mogoče oceniti) oziroma 14.8 meseca (95 % IZ: 7.6, ni mogoče oceniti) v obeh skupinah. Opazovanja so bila opravljena pri cerebralnih lezijah pri bolnikih z merljivimi metastazami centralnega živčnega sistema, kot tudi pri posameznikih z mutacijami odpornosti po terapiji z zaviralci tirozin kinaze.
Najpogostejši neželeni učinki, ki so se pojavili v več kot 20 % primerov, so bili omotica, disgevzija, periferna nevropatija, zaprtje, dispneja, ataksija, izčrpanost, kognitivne težave in mišična oslabelost.
Predlagani odmerek repotrektiniba je 160 mg peroralno enkrat na dan, z obroki ali brez njih, 14 dni. Nato je treba odmerek povečati na 160 mg dvakrat na dan do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti.
rak
Lutecij Lu 177 dotatat je odobril USFDA za pediatrične bolnike, stare 12 let in več, z GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarno zdravljenje, je nedavno prejelo odobritev ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) za pediatrične bolnike, kar pomeni pomemben mejnik v pediatrični onkologiji. Ta odobritev predstavlja svetilnik upanja za otroke, ki se borijo z nevroendokrinimi tumorji (NET), redko, a zahtevno obliko raka, ki se pogosto izkaže za odpornega na konvencionalne terapije.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
