November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) je pridobil dovoljenje Uprave za hrano in zdravila za uporabo pri ljudeh z mieloidnimi/limfoidnimi novotvorbami (MLN), ki imajo spremenjen receptor za rastni faktor 1 (FGFR1) ali imajo relaps ali neodzivne.
FIGHT-203 (NCT03011372), večcentrično odprto preskušanje z eno samo skupino z 28 bolniki, ki so imeli ponovitev ali neodzivnost MLN s preureditvijo FGFR1, je ocenilo učinkovitost. Bolniki, ki so izpolnjevali merila za primernost, niso bili upravičeni do ali pa se je bolezen ponovila po alogenski presaditvi hematopoetskih matičnih celic (alo-HSCT) ali zdravljenju, ki spreminja bolezen (npr. kemoterapija). Pemigatinib so dajali, dokler bolezen ni napredovala, toksičnost ni postala neznosna ali pa so bolniki lahko prejeli alo-HSCT.
Izbrane demografske in osnovne značilnosti so vključevale naslednje: 64 % žensk; 68% bela; 3.6 % temnopoltih ali afroameričanov; 11 % Azijci; 3.6 % ameriški Indijanci/domači Aljaski; in 88 % status zmogljivosti po ECOG 0 ali 1. Mediana starosti je bila 65 let (razpon od 39 do 78); 3.6 % temnopoltih ali afroameričanov; 68% bela; in 68% bela.
Učinkovitost je bila določena na podlagi stopenj popolnega odziva (CR), ki so izpolnjevale merila odziva, značilna za vrsto morfološke bolezni. 14 od 18 bolnikov z ekstramedularno boleznijo (EMD) in kronično fazo v kostnem mozgu (78 %; 95 % IZ: 52, 94) je doseglo popolno remisijo (CR). Povprečno število dni do CR je bilo 104. (razpon od 44 do 435). Mediana časa (od 1+ do 988+ dni) ni bila dosežena. Dva od štirih bolnikov, ki so imeli blastno fazo v kostnem mozgu z ali brez EMD (trajanje: 1+ in 94 dni), sta bila v remisiji. Eden od treh bolnikov, ki so imeli samo EMD, je doživel CR (ki je trajal 64+ dni). Stopnja polnega citogenetičnega odziva za vseh 28 bolnikov – vključno s 3 brez morfološke bolezni – je bila 79 % (22/28; 95 % IZ: 59, 92).
Hiperfosfatemija, toksičnost za nohte, alopecija, stomatitis, driska, suho oko, utrujenost, izpuščaj, anemija, zaprtje, suha usta, epistaksa, serozni odstop mrežnice, bolečine v okončinah, zmanjšan apetit, suha koža, dispepsija, bolečine v hrbtu, slabost, zamegljen vid, periferni edem in omotica sta bila najpogostejša (20 %) neželena učinka pri bolnikih.
Najpogostejše laboratorijske nenormalnosti stopnje 3 ali 4 (10 %) so bili znižani fosfati, zmanjšani limfociti, zmanjšani levkociti, zmanjšani trombociti, povišana alanin-aminotransferaza in zmanjšani nevtrofilci.
Priporoča se jemanje 13.5 mg pemigatiniba enkrat na dan, dokler bolezen ne napreduje ali se pojavi nevzdržna toksičnost.
View full prescribing information for Pemazyre.
