Odobritev je pospešila odobritev pembrolizumaba (Keytruda, Merck) za zdravljenje bolnikov s hepatocelularnim karcinomom (HCC), ki so predhodno prejemali sorafenib (Nexavar, Bayer). Zdravilo Keytruda je odobreno tudi v kombinaciji s karboplatinom in paklitakselom ali nab-paklitakselom za zdravljenje prve izbire metastatskega ploščatoceličnega nedrobnoceličnega pljučnega raka.
FDA temelji na rezultatih enokrakega odprtega testa KEYNOTE-224. Preskus je vključeval 104 bolnike (povprečna starost 68 let; 83 % moških; 81 % belcev; 14 % Azijcev) s HCC, pri katerih je prišlo do napredovanja bolezni ali proti intoleranci. Stanje zmogljivosti po ECOG pri vseh bolnikih je bilo 0 (61 %) ali 1 (39 %), kar je bila okvara delovanja jeter A stopnje po Child-Pughu. Poleg tega je bilo 21 % seropozitivnih na virus hepatitisa B, 25 % seropozitivnih na virus hepatitisa C in 9 % seropozitivnih. 64 % bolnikov ima ekstrahepatično bolezen, 17 % vaskularno invazijo in 9 % oboje. Bolniki so prejemali 200 mg pembrolizumaba vsake 3 tedne 24 mesecev ali do napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti. Kot glavna rezultata učinkovitosti sta bila uporabljena stopnja objektivnega odziva in trajanje odziva. Mediani čas izpostavljenosti pembrolizumabu je bil 4.2 meseca. ORR, o katerem so poročali raziskovalci, je bil 17 % (95 % IZ, 11–26), vključno z 1 % popolnim odzivom in 16 % delnim odzivom. Od 18 bolnikov, ki so dosegli odgovor, jih je bilo 16 (89 %) še vedno učinkovitih vsaj 6 mesecev, 10 (56 %) pa jih je bilo še vedno učinkovitih vsaj 12 mesecev.
The adverse effects of Pembrolizumab-treated HCC patients appeared to be similar to those observed in other studies of melanoma or NSCLC, but the incidence of ascites increased (grade 3/4, 8%) and immune-mediated hepatitis (2.9%). Grade 3 or 4 laboratory abnormalities that occurred more frequently in the KEYNOTE-224 trial included elevated alanine aminotransferase (20%), elevated aspartate aminotransferase (9%) and hyperbilirubinemia (10 %).
Odobritev Keytrude zagotavlja novo možnost zdravljenja za bolnike s hepatocelularnim karcinomom, ki so prejemali zdravljenje s sorafenibom.
