2022. september: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) je odobrila Uprava za hrano in zdravila za uporabo pri pediatričnih bolnikih s kronično reakcijo presadka proti gostitelju (cGVHD), ki so mlajši od 1 leta in jim ena ali več linij sistemskega zdravljenja ni uspelo. Peroralna raztopina, tablete in kapsule so primeri formulacij.
Učinkovitost ibrutiniba so ocenili v iMAGINE (NCT03790332), odprtem, multicentričnem preskušanju z eno samo skupino za otroke in mlade odrasle z zmerno ali hudo cGVHD. Udeleženci so bili stari od 1 leta do manj kot 22 let. 47 bolnikov je potrebovalo dodatno zdravljenje, potem ko je bila ena ali več sistemskih zdravil neuspešna, in so bili vključeni v preskušanje. Če je bila genitourinarna prizadetost enega organa edini znak cGVHD, so bili bolniki izključeni.
Povprečna starost bolnika je bila 13 let (razpon od 1 do 19). Sledi nekaj demografskih podatkov od 47 bolnikov: 70 % populacije je moških, 36 % belcev, 9 % temnopoltih ali afroameričanov in 55 % neprijavljenih.
Celotna stopnja odziva (ORR) do 25. tedna je služila kot primarni kazalnik izida učinkovitosti. V skladu z merili odziva projekta NIH Consensus Development Project iz leta 2014 ORR vključuje popolne ali delne odgovore. Do 25. tedna je ORR dosegel 60 % (95 % IZ: 44, 74). Povprečni čas, potreben za odgovor, je bil 5.3 meseca (95 % IZ: 2.8, 8.8). Mediano trajanje cGVHD je bilo 14.8 meseca (95 % IZ: 4.6, ni mogoče oceniti) od prvega odziva do smrti ali novih sistemskih zdravljenj.
Najpogostejši neželeni učinki so bili anemija, mišično-skeletna bolečina, zvišana telesna temperatura, driska, pljučnica, bolečine v trebuhu, stomatitis, trombocitopenija in glavobol (20 %), prav tako zvišana telesna temperatura, driska, pljučnica, bolečine v trebuhu in stomatitis.
Priporočeni odmerek zdravila IMBRUVICA je 420 mg peroralno enkrat na dan za bolnike, stare 12 let in več, s cGVHD in 240 mg/m2 peroralno enkrat na dan (do odmerka 420 mg) za bolnike, stare od 1 do manj kot 12 let, s cGVHD , do napredovanja cGVHD, ponovitve osnovne malignosti ali nesprejemljive toksičnosti.
Oglejte si vse informacije o predpisovanju zdravila Imbruvica.
