Dova Pharmaceuticals je sporočila, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila novo zdravilo Doptelet (avatrombopag) njene hčerinske družbe AkaRx v tabletah za zdravljenje nizkega števila trombocitov (trombocitopenije) pri odraslih s kronično boleznijo jeter (CLD), ki bodo imeli operacijo raka ali zob. Omeniti velja, da je to tretje novo zdravilo, ki ga je odobrila FDA v enem tednu in prvo zdravilo, ki je trenutno odobreno za ta namen.
Trombociti so brezbarvne celice, proizvedene v kostnem mozgu, ki pomagajo tvoriti krvne strdke v krvnih žilah in preprečujejo krvavitev. Kemoterapija raka običajno povzroči trombocitopenijo.
Doptelet (avatrombopag) je druga generacija agonista peroralnega peroralnega trombopoetina (TPO) enkrat na dan. Doptelet lahko posnema učinek TPO, je glavni regulator normalne proizvodnje trombocitov. Zdravilo je dobilo prednostne kvalifikacije za zdravljenje trombocitopenije pri odraslih s CLD, ki bodo operirani.
Varnost in učinkovitost zdravila Doptelet sta bili preverjeni v dveh preskušanjih (ADAPT-1 in ADAPT-2). V te študije je bilo vključenih 435 bolnikov s kronično boleznijo jeter in hudo trombocitopenijo, ki bodo operirani, pri katerih je običajno potrebna transfuzija trombocitov. V teh preskušanjih so ocenili učinek peroralnega dopteleta pri dveh odmerkih v primerjavi s placebom za 5 dni zdravljenja. Rezultati so pokazali, da je v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, večji odstotek bolnikov v skupini z dvema odmerkoma, ki je prejemala doptelet, povečal število trombocitov in mu na dan operacije in v 7 dneh po zdravljenju ni bilo treba prejemati trombocitov ali kakršnega koli reševalnega zdravljenja. . Najpogostejši neželeni učinki zdravila Doptelet so vročina, bolečine v trebuhu (trebuhu), slabost, glavobol, utrujenost in otekanje rok in nog (edem).
"Bolniki z nizkim številom trombocitov in kronično boleznijo jeter, ki zahtevajo operacijo, imajo večje tveganje za krvavitev," je povedal dr. Richard Pazdur, direktor Centra za odličnost v onkologiji in vršilec dolžnosti direktorja Urada za hematologijo in onkološke izdelke pri centru FDA. za vrednotenje in raziskave zdravil. Povečajte število trombocitov. To zdravilo lahko zmanjša ali odpravi potrebo po transfuziji trombocitov (transfuzija trombocitov) lahko poveča tveganje za okužbo in druge neželene učinke.
