November 2022: Uprava za hrano in zdravila je izdala pospešeno odobritev futibatiniba (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) za odrasle bolnike s predhodno zdravljenim, neoperabilnim, lokalno napredovalim ali metastatskim intrahepatičnim holangiokarcinomom, ki vsebuje genske fuzije receptorja 2 za fibroblastni rastni faktor (FGFR2) ali druge preureditve.
Učinkovitost so ovrednotili v TAS-120-101 (NCT02052778), multicentričnem, odprtem preskušanju z eno samo skupino, ki je vključevalo 103 bolnike s predhodno zdravljenim, neoperabilnim, lokalno napredovalim ali metastatskim intrahepatičnim holangiokarcinomom, ki vsebuje fuzijo gena FGFR2 ali drugo preureditev. Prisotnost fuzij FGFR2 ali drugih preureditev je bila določena s testiranjem sekvenciranja naslednje generacije. Bolniki so prejemali 20 mg futibatiniba peroralno enkrat na dan do napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti.
Glavni merili izida učinkovitosti sta bili celotna stopnja odziva (ORR) in trajanje odziva (DoR), kot je določil neodvisni odbor za pregled v skladu z RECIST v1.1. ORR je bil 42 % (95-odstotni interval zaupanja [CI]: 32, 52); vseh 43 anketirancev je doseglo delne odgovore. Mediana DoR je bila 9.7 meseca (95 % IZ: 7.6, 17.1).
Najpogostejši neželeni učinki, ki so se pojavili pri 20 % ali več bolnikov, so bili toksičnost za nohte, mišično-skeletne bolečine, zaprtje, driska, utrujenost, suha usta, alopecija, stomatitis, bolečine v trebuhu, suha koža, artralgija, disgevzija, suhe oči, slabost, zmanjšan apetit okužba sečil, sindrom palmarno-plantarne eritrodisestezije in bruhanje.
Priporočeni odmerek futibatiniba je 20 mg peroralno enkrat na dan, dokler ne pride do napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti.
View full prescribing information for Lytgobi.
