Oktober 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) Uprava za hrano in zdravila je odobrila za odrasle in pediatrične bolnike, stare 12 let in več, ki imajo lokalno napredovali ali metastatski diferencirani rak ščitnice (DTC), ki je napredoval po predhodnem zdravljenju, usmerjenem na VEGFR, in ki niso primerni ali so odporni na radioaktivni jod .
COSMIC-311, randomizirano (2:1), dvojno slepo, s placebom nadzorovano, multicentrično klinično preskušanje (NCT03690388) pri bolnikih z lokalno napredovalim ali metastatskim DTC, ki so napredovali po predhodnem zdravljenju, usmerjenem na VEGFR, in so bili neprimerni ali odporni na radioaktivnost jod, je bil uporabljen za oceno učinkovitosti. Bolniki so prejemali bodisi kabozantinib 60 mg bodisi placebo ali najboljšo podporno oskrbo do napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti.
Ključna merila izida učinkovitosti sta bila preživetje brez napredovanja bolezni (PFS) v populaciji, ki je nameravala zdraviti, in skupna stopnja odziva (ORR) pri prvih 100 randomiziranih bolnikih, oba pa je ocenil slepi neodvisni radiološki pregledni odbor z uporabo RECIST. 1.1 merila. V primerjavi s placebom je zdravilo CABOMETYX znatno zmanjšalo tveganje za napredovanje bolezni ali smrt (p0.0001). Mediana PFS v kraku s kabozantinibom je bila 11.0 mesecev (95-odstotni IZ: 7.4, 13.8), v primerjavi z 1.9 meseca (95-odstotni IZ: 1.9, 3.7) v skupini s placebom. V skupinah s kabozantinibom in placebom je bilo ORR 18 odstotkov (95 odstotkov IZ: 10 odstotkov, 29 odstotkov) oziroma 0 odstotkov (95 odstotkov IZ: 0 odstotkov, 11 odstotkov).
Driska, palmarno-plantarna eritrodisestezija (PPE), utrujenost, hipertenzija in stomatitis so bili najpogostejši neželeni učinki (25 odstotkov). Hipokalcemija je bila vstavljena kot opozorilo.
Do napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti je priporočeni odmerek kabozantiniba 60 mg enkrat na dan. Pri pediatričnih bolnikih (starih 12 let in več z BSA manj kot 1.2 m2) je priporočeni odmerek kabozantiniba 40 mg enkrat na dan do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti.
