2022 marec: Abatacept (Orencia, podjetje Bristol-Myers Squibb) je odobrila Uprava za hrano in zdravila za preprečevanje akutne bolezni presadka proti gostitelju (aGVHD) pri odraslih in pediatričnih bolnikih, starih 2 leti in več, ki prejemajo presaditev hematopoetskih matičnih celic (HSCT) iz ujemajočega se ali 1 alela. neujemajoči se nesorodni darovalec. To je prvo zdravljenje aGVHD, ki ga je odobrila FDA. Za določitev klinične učinkovitosti so bili v aplikaciji uporabljeni podatki iz resničnega sveta (RWD). RWD se nanaša na klinične podatke, ki se sistematično zbirajo iz številnih virov, vključno s podatki iz registra, da bi zagotovili dokaze iz resničnega sveta (RWE).
V dveh preiskavah so pregledali učinkovitost otrok, starih šest let in več, ki so prejeli HSCT od ujemajočega se ali nesorodnega darovalca z enim alelom.
GVHD-1 (NCT 01743131) je bilo randomizirano (1:1), dvojno slepo, s placebom kontrolirano klinično preskušanje, v katerem so bolniki prejemali abatacept ali placebo v kombinaciji s CNI in MTX po prejemu 8 od 8 humanih levkocitnih antigenov (HLA). )-ujema HSCT. Čeprav hudo (stopnja III-IV) preživetje brez aGVHD ni bilo bistveno izboljšano pri bolnikih, ki so prejemali Orencio, v primerjavi z bolniki, ki so prejeli placebo 180. dan po presaditvi (HR 0.55; 95-odstotni IZ 0.26, 1.18), stopnja OS na dan 180 po HSCT je bilo 97 odstotkov (95 odstotkov IZ: 89 odstotkov, 99 odstotkov) pri bolnikih, ki so prejemali abatacept v primerjavi s 84 odstotki (95 odstotkov IZ: 73 odstotkov, 91 odstotkov) pri bolnikih (HR 0.33; 95 odstotkov IZ: 0.12, 0.93 ). Na dan 180 po HSCT je bila stopnja zmerno hudega (stopnja II-IV) preživetja brez aGVHD pri bolnikih, ki so prejeli abatacept, 50 % (95-odstotni IZ: 38-odstotni, 61-odstotni) v primerjavi z 32 % (95-odstotni IZ : 21 odstotkov, 43 odstotkov) za bolnike, ki so prejemali placebo (HR 0.54; 95-odstotni IZ: 0.35, 0.83).
GVHD-2, klinična analiza, ki temelji na podatkih Centra za mednarodne raziskave presaditve krvi in mozga (CIBMTR) pri bolnikih, ki so med letoma 7 in 8 prejeli 2011 od 2018 HSCT, ki se ujema s HLA, je pokazala več dokazov o učinkovitosti. Rezultate 54 bolnikov, zdravljenih z abataceptom v povezavi s CNI in MTX za preprečevanje aGVHD, so primerjali s 162 bolniki, naključno izbranimi iz registra CIBMTR, ki so bili zdravljeni samo s CNI in MTX. Bolniki, ki so prejemali abatacept v kombinaciji s CNI in MTX, so imeli 98-odstotno (95-odstotni IZ: 78-odstotni, 100-odstotni) stopnjo OS na 180. dan po HSCT v primerjavi s 75-odstotno (95-odstotni IZ: 67-odstotni, 82-odstotni) pri bolnikih. ki so prejemali samo CNI in MTX.
Anemija, hipertenzija, reaktivacija CMV/okužba s CMV, pireksija, pljučnica, epistaksa, zmanjšane celice CD4, hipermagneziemija in akutna poškodba ledvic so najpogostejši neželeni učinki (deset odstotkov) abatacepta za preprečevanje aGVHD. Bolnikom, ki prejemajo abatacept, je treba pred začetkom zdravljenja in še šest mesecev po njem dajati protivirusno profilakso okužbe z virusom Epstein-Barr ter jih spremljati glede okužbe/reaktivacije citomegalovirusa.
Priporočeni odmerek abatacepta se določi glede na starost bolnika in je naveden v materialu za predpisovanje. Informacije o receptu za zdravilo Orencia so na voljo v celoti.
Za izvedbo tega pregleda je bil uporabljen projekt Orbis, onkološki center odličnosti FDA. Projekt Orbis ustvarja mehanizem za partnerje po vsem svetu, da hkrati predložijo in pregledajo onkološka zdravila. FDA je pri tem pregledu sodelovala z Health Canada, Swissmedic in izraelskim ministrstvom za zdravje. Drugi regulativni organi vloge še pregledujejo.
