Znanstveniki na Trinity College Dublin (TCD) so razvili novo terapijo, ki lahko pomaga pri zdravljenju najpogostejših redkih sarkomov mehkih tkiv, ki prizadenejo mlade. Sinovialni sarkom je rak, ki ga je zaradi genskih mutacij težko zdraviti. Najpogosteje ga najdemo v nogah ali rokah, lahko pa se pojavi tudi kjer koli na telesu.
Pri bolnikih z velikostjo tumorja 5-10 cm je stopnja preživetja po desetih letih manj kot tretjina. Skupina TCD je s tehnologijo presejanja genov CRISPR identificirala potencialne terapevtske cilje v biologiji raka. Odkrili so protein, imenovan BRD9, ki lahko z preživetjem beljakovin SS18-SSX, ki povzroča razvoj bolezni, zagotovi preživetje celic sinovialnega sarkoma.
Nato so znanstveniki zasnovali zdravilo, ki cilja in razgrajuje beljakovine BRD9. V poskusih z miši so ugotovili, da lahko zdravila, ki so jih izdelali, razgradijo protein BRD9 in ga odstranijo iz rakavih celic, kar lahko uspešno prepreči rast tumorja. Glavni avtor študije, dr. Gerard Brien, je dejal: "To bo spodbudilo celice, da izločijo beljakovine, od katerih so odvisne, in bodo umrle." Skupina je tudi ugotovila, da zdravilo ne vpliva na celične procese normalnih celic, kar povzroči manj neželenih učinkov (če obstajajo neželeni učinki). Naslednji načrt raziskovalcev bo testiranje tega novega zdravila v kliničnih preskušanjih bolnikov, znanstveniki pa upajo, da bodo ta zdravila na kliniko vstopila v bližnji prihodnosti. Raziskava je bila objavljena v mednarodni reviji “eLIFE”.
