Spojené štáty FDA schválil gilteritinib ( Xospata ) na ošetrenie dospelých pacientov s FLT3 mutačne pozitívny relaps alebo refraktérna akútna myeloidná leukémia ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
"Asi 25 % -30 % pacientov s AML s mutovanými génmi FLT3," uvádza vo vyhlásení Centrum pre správu liečiv FDA pre FDA riaditeľ odboru onkologického a hematologického a onkologického centra FDA Richard Pazdur. "Tieto mutácie sú obzvlášť spojené s agresivitou rakoviny a vyšším rizikom recidívy. “
Pazdur dodal, že gilteritinib je prvý schválený liek, ktorý sa používa ako monoterapia v populáciách pacientov s AML.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
252 pacientov zaradených do ranej fázy 1/2 štúdie preukázalo, že 49% pacientov s relabujúcimi alebo refraktérnymi mutáciami AML a FLT3 odpovedalo na gilteritinib. Medián prežitia týchto účastníkov bol viac ako 7 mesiacov. Iba 12% pacientov bez mutácií FLT3 odpovedalo na gilteritinib, čo poskytlo dôkazy o tom, že sa môže použiť ako selektívny inhibítor mutantného FLT3.
Schválenie bolo založené na údajoch zo štúdie ADMIRAL, randomizovanej štúdie fázy 3, v ktorej 138 dospelých pacientov s FLT3-pozitívnym relabujúcim / refraktérnym AML dostávalo 120 mg perorálne gefitinibu denne. V tejto skupine 21% pacientov dosiahlo úplnú remisiu alebo úplnú remisiu s čiastočným hematologickým zotavením. Samotná štúdia ADMIRAL stále prebieha a očakáva sa, že podrobné údaje o reakcii a celkovom prežití budú zverejnené budúci rok.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
