Augusta 2021: Po zlyhaní najmenej dvoch predchádzajúcich línií systémovej terapie schválil Úrad pre potraviny a liečivá belumodil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), inhibítor kinázy, pre dospelých a pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších s chronickým ochorením štepu proti hostiteľovi (chronická GVHD).
Na posúdenie účinnosti bol použitý KD025-213 (NCT03640481), randomizovaný, otvorený, multicentrický experiment s rozsahom dávok, v ktorom bolo 65 pacientov s chronickou GVHD liečených belumosudilom 200 mg podávaným perorálne jedenkrát denne.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Infekcie, asténia, nauzea, hnačka, dyspnoe, kašeľ, edém, krvácanie, bolesť brucha, muskuloskeletálna bolesť, bolesť hlavy, pokles fosfátov, zvýšenie gama glutamyltransferázy, zníženie lymfocytov a hypertenzia boli najčastejšie nežiaduce reakcie (20%), vrátane laboratórnych abnormality.
Belumosudil sa má užívať jedenkrát denne s jedlom v dávke 200 mg.
