Novembra 2022: Prvý bišpecifický B-bunkový maturačný antigén (BCMA) zameraný na CD3 T-bunky, teclistamab-cqyv (Tecvayli, Janssen Biotech, Inc.), dostal zrýchlené schválenie od Food and Drug Administration pre dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelóm, ktorý predtým dostal najmenej štyri línie terapie vrátane inhibítora proteazómu, imunomodulačného lieku a anti-CD38
MajesTEC-1 (NCT03145181; NCT04557098), jednoramenná, multikohortová, otvorená, multicentrická štúdia, testovaná teclistamab-cqyv. Populácia účinnosti pozostávala zo 110 pacientov, ktorí predtým nedostávali terapiu cielenú na BCMA a predtým dostávali aspoň tri lieky, ako je inhibítor proteazómu, imunomodulačné liečivo a monoklonálna protilátka anti-CD38.
Celková miera odozvy (ORR), vyhodnotená nezávislým revíznym výborom na základe kritérií International Myelom Working Group 2016, slúžila ako primárna miera výsledku účinnosti. ORR (95 % CI: 52.1, 70.9) bol 61.8 %. Odhadovaná miera trvania odpovede (DOR) bola 90.6 % (95 % IS: 80.3 %, 95.7 %) po 6 mesiacoch a 66.5 % (95 % IS: 38.8 %, 83.9 %) po 9 mesiacoch medzi respondentmi s mediánom sledovania- až 7.4 mesiaca.
V informáciách o predpisovaní lieku teclistamab-cqyv (ICANS) je zahrnuté varovanie v rámčeku pred neurologickým poškodením, vrátane neurotoxicity spojenej s imunologickou efektorovou bunkou a život ohrozujúcim alebo smrteľným syndrómom uvoľnenia cytokínov (CRS). Pacienti, ktorí dostali indikovanú dávku teclistamabu-cqyv, mali CRS v 72 % prípadov, neurologické poškodenie v 57 % a ICANS v 6 % prípadov. CRS 3. stupňa sa vyskytlo u 0.6 % jedincov, zatiaľ čo 2.4 % pacientov malo neurologické poškodenie 3. alebo 4. stupňa.
Jediný spôsob, ako získať teclistamab-cqyv, je prostredníctvom obmedzeného programu spusteného v rámci stratégie hodnotenia a zmierňovania rizík (REMS), známej ako Tecvayli REMS, kvôli nebezpečenstvu CRS a neurologickej toxicite vrátane ICANS.
165 pacientov v bezpečnostnej populácii malo pyrexiu, CRS, muskuloskeletálnu bolesť, reakciu v mieste vpichu, vyčerpanie, infekciu horných dýchacích ciest, nauzeu, bolesť hlavy, zápal pľúc a hnačku ako najčastejšie vedľajšie účinky (20 %). Pokles lymfocytov, pokles neutrofilov, pokles bielych krviniek, pokles hemoglobínu a pokles počtu krvných doštičiek boli najčastejšie laboratórne abnormality v 3. až 4. stupni (20 %).
Teclistemab-cqyv sa podáva subkutánne v dávkach 0.06 mg/kg na 1. deň, 0.3 mg/kg na 4. deň, 1.5 mg/kg na 7. deň a potom 1.5 mg/kg každý týždeň až do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity.
